H Επιτροπή Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του ΕΜΑ εξέδωσε θετική γνωμοδότηση για το Xenponzyme (olipudase alfa) της Sanofi. Συγκεκριμένα, η Επιτροπή συνέστησε η ερευνώμενη θεραπεία ενζυμικής αντικατάστασης να εγκριθεί στην Ευρωπαϊκή Ένωση για τη θεραπεία της ανεπάρκειας όξινης σφιγγομυελινάσης (Acid Sphingomyelinase Deficiency, ASMD).

To Xeponzyme αποτελεί θεραπεία για παιδιά και ενήλικες με ASMD τύπου Α/Β ή ASMD τύπου Β. Η θετική γνωμοδότηση βασίστηκε σε δεδομένα από τις μελέτες ASCEND και ASCEND-Peds που έδειξε ότι το Xenpozyme προκαλεί ισχυρή και κλινικώς σχετιζόμενη βελτίωση στην πνευμονική λειτουργία ενώ μειώνει τον όγκο της σπλήνας και του ήπατος.

Διαβάστε περισσότερα εδώ....