Ο FDA ενέκρινε το pacritinib (VONJO) της CTI BioPharma Corp., για τη θεραπεία ενηλίκων με ενδιάμεση ή υψηλού κινδύνου πρωτοπαθή ή δευτεροπαθή μυελοΐνωση με αριθμό αιμοπεταλίων < 50 x 109/L.

Η θεραπεία αποτελεί έναν καινοτόμο per os αναστολέα κινάσης που στοχεύει συγκεκριμένα τις JAK2 και IRAK1, ενώ δεν αναστέλλει την JAK1. Το συνιστώμενο δοσολογικό σχήμα του pacritinib είναι 200 mg p.o. δύο φορές την ημέρα. Το VONJO αποτελεί το πρώτο εγκεκριμένο φάρμακο που απευθύνεται σε συγκεκριμένους ασθενείς με κυτταροπενική μυελοΐνωση.
Η επιταχυνόμενη έγκριση βασίστηκε στα αποτελέσματα της μελέτης Φάσης 3, PERSIST-2, του pacritinib σε ασθενείς με μυελοΐνωση. Οι ασθενείς τυχαιοποιήθηκαν 1:1:1 προκειμένου να λάβουν pacritinib 200 mg δύο φορές την ημέρα, pacritinib 400 mg μία φορά την ημέρα ή την καλύτερη διαθέσιμη αγωγή.
Τα ευρήματα έδειξαν ότι από τους ασθενείς της ομάδας που έλαβε 200 mg pacritinib, το 29% παρουσίασε μείωσε στον όγκο της σπλήνας κατά ≥ 35% σε σχέση με το 3% των ασθενών που έλαβαν την καλύτερη εναλλακτική αγωγή.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...