Η Roche ανακοίνωσε ότι ο FDA ενέκρινε προτεραιότητα αξιολόγησης στη συμπληρωματική αίτηση νέου φαρμάκου (sNDA) για τη χρήση του Evrysdi στη θεραπεία προ συμπτωματικών βρεφών <2 μηνών που έχουν διαγνωστεί με νωτιαία μυϊκή ατροφία (SMA). Ο FDA αξιολόγησε τα δεδομένα που υποβλήθηκαν από την RAINBOWFISH μελέτη και τα οποία έδειξαν ότι η πλειοψηφία των προ συμπτωματικών βρεφών που έλαβαν Evrysdi πέτυχαν σημαντικά ορόσημα, όπως κάθισμα, περπάτημα και διατήρησαν την ικανότητα κατάποσης έχοντας ολοκληρώσει 12 μήνες θεραπείας.

Το Evrysdi (risdiplam) είναι ένα φάρμακο σχεδιασμένο να θεραπεύει την SMA μέσω αυξανόμενης και παρατεταμένης παραγωγής SMN πρωτεΐνης.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...