Η Alnylam ανακοίνωσε δεδομένα από τη μελέτη Φάσης 3, HELIOS-A, της ερευνώμενης RNAi θεραπείας, vutrisiran για τη θεραπεία της πολυνευροπάθειας σε ασθενείς με κληρονομική ATTR (hATTR) αμυλοείδωση. Το vutrisiran πέτυχε όλα τα δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία της μελέτης που μετρήθηκαν στους 18 μήνες σε ασθενείς με hATTR αμυλοείδωση με πολυνευροπάθεια και περιλάμβαναν στατιστικώς σημαντικές βελτιώσεις στη νευροπάθεια, στην ποιότητα ζωής, στην ταχύτητα βάδισης, στη θρεπτική κατάσταση και στη συνολική αναπηρία συγκριτικά με το εικονικό φάρμακο.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...