Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε το pegcetacoplan (EMPAVELI) για ενήλικες με παροξυσμική νυχτερινή αιμοσφαιρινουρία που δεν έχουν λάβει προηγούμενη θεραπεία και για ενήλικες που αλλάζουν θεραπεία από τους C5 αναστολείς eculizumab (Soliris) και ravulizumab (Ultomiris).

Η θεραπεία που αναπτύχθηκε από την Apellis Pharmaceuticals αντιπροσωπεύει την πρώτη και μοναδική στοχευμένη C3 θεραπεία που κερδίζει FDA έγκριση.
Η έγκριση βασίστηκε σε δεδομένα από τη «head-to-head» μελέτη Φάσης 3, PEGASUS, στην οποία η θεραπεία έδειξε ανωτερότητα σε σχέση με το eculizumab όσον αφορά την αλλαγή από την αρχική τιμή επιπέδων αιμοσφαιρίνης έως την εβδομάδα 16, με μέση αύξηση 3,84 g/dL αιμοσφαιρίνης (p<0,0001). Επιπλέον, το pegcetacoplan πέτυχε μη-κατωτερότητα συγκριτικά με το eculizumab για το καταληκτικό σημείο αποφυγής μετάγγισης, με το 85% των ασθενών που έλαβαν το υπό αξιολόγηση φάρμακο να μη χρειάζονται μετάγγιση στις 16 εβδομάδες συγκριτικά με το 15% των ασθενών που έλαβαν eculizumab.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...