Η μελέτη Φάσης 3, BRIGHT, του PRX-102 (pegunigalsidase alfa) στη νόσο Fabry αξιολόγησε τη θεραπεία σε 30 ενήλικες ασθενείς που είχαν προηγουμένως λάβει ενζυμική θεραπεία αντικατάστασης με το Replagal της Takeda ή το Fabrazyme της Sanofi Genzyme για τουλάχιστον 3 έτη και σε σταθερή δόση χορηγούμενη κάθε 2 εβδομάδες.

Το PRX-102 χορηγήθηκε κάθε 4 εβδομάδες ενδοφλεβίως και ήταν καλά ανεκτό με σταθερή κλινική παρουσίαση που διατηρήθηκε στους ασθενείς.
Κανένας νέος ασθενής δεν ανέπτυξε αντισώματα έναντι του φαρμάκου επαγόμενα από τη θεραπεία κατά την αλλαγή από την αρχική θεραπεία σε PRX-102.
To PRX-102 είναι ένα ανασυνδυασμένο α-Galactosidase-A ένζυμο το οποίο είναι ελλιπές σε ασθενείς με νόσο Fabry.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...