Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε την ένεση fosdenopterin (Nulibry) ως το πρώτο φάρμακο που ενδείκνυται για την σπάνια γενετική μεταβολική διαταραχή, την Ανεπάρκεια Συμπαράγοντα Μολυβδαινίου Τύπου 1.

Η σπάνια, αυτή, κατάσταση εμφανίζεται τις πρώτες ημέρες της ζωής ενός ατόμου και προκαλεί ανίατες επιληπτικές κρίσεις, εγκεφαλικό τραύμα και θάνατο. Έως σήμερα οι ασθενείς, οι οποίοι συνήθως πεθαίνουν από λοιμώξεις στην αρχή της παιδικής ηλικίας, λάμβαναν μόνο υποστηρικτική αγωγή και θεραπείες που στόχευαν τις επιπλοκές της νόσου.
Η Ανεπάρκεια Συμπαράγοντα Μολυβδαινίου Τύπου 1 χαρακτηρίζεται από ανικανότητα παραγωγής της κυκλικής μονοφωσφορικής πυρανοπτερίνης (cPMP).
Το ενδοφλέβιο φάρμακο της Origin Biosciences Inc, αντικαθιστά την cPMP που λείπει.
Η έγκριση του φαρμάκου από τον FDA βασίστηκε σε δεδομένα που έδειξαν 84% ποσοστό επιβίωσης σε νεαρό παιδιατρικό πληθυσμό σε πολύ σοβαρό στάδιο της νόσου.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...