Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή χορήγησε στο OCU400 ονομασία ορφανού φαρμάκου για τη θεραπεία της μελαγχρωστικής αμφιβληστροειδοπάθειας και της Συγγενούς αμαύρωσης Leber.

Η γονιδιακή, αυτή, θεραπεία αποτελείται από ένα λειτουργικό αντίγραφο του γονιδίου NR2E3, μιας ορμόνης πυρηνικού υποδοχέα, το οποίο μεταφέρεται στα κύτταρα του αμφιβληστροειδούς χιτώνα με τη χρήση AAV φορέα.
Η μεταφορά ενός λειτουργικού αντιγράφου NR2E3 απευθείας στα κύτταρα του αμφιβληστροειδούς βοηθάει στην επανεκκίνηση της ομοιόστασης, σταθεροποιώντας τα κύτταρα και σώζοντας τους φωτοϋποδοχείς από τον εκφυλισμό.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...