Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε τα p.o κοκκία υδροκορτιζόνης (ALKINDI SPRINKLE) της Eton Pharmaceuticals ως θεραπεία αντικατάστασης για την Επινεφριδιακή Ανεπάρκεια (ΑΙ) σε παιδιά. Το ορφανό φάρμακο γίνεται η πρώτη εγκεκριμένη φαρμακοτεχνική μορφή υδροκορτιζόνης σε κοκκία ειδικά σχεδιασμένη για παιδιά.

Η έγκριση βασίστηκε σε αποτελέσματα από 6 κλινικές δοκιμές, συμπεριλαμβανομένης της πρώτης και μοναδικής παρεμβατικής μελέτης φάσης 3 που αξιολογεί την p.o υδροκορτιζόνη σε άτομα με ΑΙ από νεογνική ηλικία μέχρι 8 ετών.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η ερευνώμενη γονιδιακή θεραπεία της Pfizer για τη Duchenne Μυϊκή Δυστροφία (DMD) μπαίνει σε διαδικασία ταχείας έγκρισης (fast track) μετά από απόφαση του Αμερικανικού Οργανισμού Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA).

Η απόφαση αυτή βασίστηκε σε δεδομένα από μία μελέτη φάσης Ib της γονιδιακής θεραπείας, PF-06939926, τα οποία έδειξαν ότι η ενδοφλέβια χορήγηση ήταν καλά ανεκτή κατά την περίοδο έγχυσης και τα επίπεδα δυστροφίνης διατηρήθηκαν για διάστημα 12 μηνών.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε το golimumab (SIMPONI ARIA) για τη θεραπεία της Ενεργούς Πολυαρθρικής Νεανικής Ιδιοπαθούς Αρθρίτιδας (pJIA) σε παιδιά ≥ 2 ετών.
Επιπλεόν, ο FDA επέκτεινε την ένδειξη προκειμένου να συμπεριληφθεί και η ψωριασική αρθρίτιδα, ένα από τα πιο σπάνια υποείδη JIA, για τον ίδιο πληθυσμό.
Η έγκριση, αυτή, καθιστά το φάρμακο το πρώτο και μοναδικό ανθρώπινο anti-TNF alpha βιολογικό παράγοντα που χορηγείται με ενδοφλέβια έγχυση και ο οποίος έχει εγκριθεί για παιδιατρική χρήση και για τις 2 καταστάσεις.
Η απόφαση το FDA βασίστηκε σε αποτελέσματα από την κλινική δοκιμή Φάσης 3, GO-VIVA.
Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε το πρώτο φάρμακο, τα τελευταία 16 έτη, για το μεσοθηλίωμα δίνοντας το πράσινο φως σε έναν συνδυασμό nivolumab (Opdivo) και ipilumab (Yervoy).

Η έγκριση αφορά για χρήση ως πρώτης γραμμής θεραπεία σε ενήλικες με Κακοήθες Μεσοθηλίωμα Υπεζωκότα (ΜΡΜ) που δε μπορεί να αφαιρεθεί με εγχείρηση. Και τα δύο φάρμακα της συνδυαστικής θεραπείας είναι μονοκλωνικά αντισώματα που μειώνουν την ανάπτυξη όγκου βελτιώνοντας τη λειτουργία των Τ κυττάρων όταν συνδυαστούν.
Οι ασθενείς που έλαβαν τον συνδυασμό επιβίωσαν κατά μέσο όρο 18,1 μήνες, ενώ οι ασθενείς που υποβλήθηκαν σε χημειοθεραπεία επιβίωσαν κατά μέσο όρο 14,1 μήνες.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Ρυθμιστική Υπηρεσία για τα Φάρμακα και τα προϊόντα της Υγειονομικής περίθαλψης του Ηνωμένου Βασιλείου (MHRA) χορήγησε στην avalglucosidase alfa της Sanofi ονομασία Υποσχόμενου Καινοτόμου Φαρμάκου (ΡΙΜ) για τη θεραπεία της νόσου Pompe.
H ονομασία ΡΙΜ χορηγείται σε θεραπείες που δύναται να προσφέρουν μεγάλο πλεονέκτημα σε ασθενείς και αποτελεί μιε πρώιμη ένδειξη ότι ένα φάρμακο αποτελεί υποψήφια θεραπεία για το Πρόγραμμα Πρώιμης Πρόσβασης (EAMS).
Η απόφαση της MHRA βασίστηκε σε δεδομένα από τη μελέτη Φάσης ΙΙΙ, COMET, που αξιολόγησε την ασφάλεια και αποτελεσματικότητα της avalglucosidase alfa συγκριτκά με την alglucosidase alfa (καθιερωμένη θεραπεία) σε ασθενείς με όψιμης έναρξης νόσο Pompe, καθώς και από τη μελέτη Φάσης ΙΙ, mini-COMET. Η δεύτερη αξιολόγησε το φάρμακο σε ασθενείς με Pompe με έναρξη στην παιδική ηλικία που είχαν λάβει alglucosidase alfa.


Διαβάστε περισσότερα εδώ...

 

2o ΠΑΝΕΛΛΗΝΙΟ ΣΥΝΕΔΡΙΟ ΕΕΣΠΟΦ

2ο ΠΑΝΕΛΛΗΝΙΟ ΣΥΝΕΔΡΙΟ ΕΕΣΠΟΦ

ΠΑΓΚΟΣΜΙΑ ΗΜΕΡΑ ΣΠΑΝΙΩΝ ΠΑΘΗΣΕΩΝ

Μάθετε τα πάντα για τη Φαινυλκετονουρία (PKU)

ΒΙΒΛΙΟΘΗΚΗ VIDEO

 

Πατήστε εδώ για να μεταβείτε
στη σελίδα με τα διαθέσιμα video.

Go to top
JSN Medis 2 is designed by JoomlaShine.com | powered by JSN Sun Framework