Συγκεκριμένα, το Tyruko (natalizumab) εγκρίθηκε από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή ως μία μονή τροποποιητική της νόσου θεραπεία για ενήλικες με εξαιρετικά ενεργές υποτροπιάζουσες μορφές Πολλαπλής Σκλήρυνσης, αποτελώντας το πρώτο και μοναδικό βιο-ομοειδές για τη θεραπεία της υποτροπιάζουσας- διαλείπουσας Πολλαπλής Σκλήρυνσης (relapsing-remitting MS, RRMS) στην Ευρώπη.

Το φάρμακο είχε ήδη λάβει έγκριση από τον FDA τον Αύγουστο 2023.
Οι εγκρίσεις βασίστηκαν σε εκτεταμένους αναλυτικούς και λειτουργικούς χαρακτηρισμούς και σε αποτελέσματα μελέτης PK/PD Φάσης 1 και μελέτης Φάσης 3 (Antelope) σε RRMS ασθενείς.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Nexcella ανακοίνωσε ότι ο FDA χορήγησε ονομασία ορφανού φαρμάκου στο NXC-201 για τη θεραπεία του πολλαπλού μυελώματος.

Το φάρμακο επί του παρόντος αξιολογείται στη μελέτη Φάσης 1b/2a, NEXICART-1.
To NXC-201 αποτελεί τη μοναδική στοχευμένη σε BCMA, CAR T θεραπεία που βρίσκεται σε κλινική ανάπτυξη και δεν παρουσιάζει νευροτοξικότητα.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

To Elfabrio (pegunigalsidase alfa) αναπτύχθηκε για τη θεραπεία της νόσου Fabry για ενήλικες ασθενείς με επιβεβαιωμένη διάγνωση.

Πρόκειται για μία καινοτόμο θεραπεία ενζυμικής υποκατάστασης που χορηγείται ενδοφλεβίως κάθε 2 εβδομάδες και παρέχει τροποποιημένη εκδοχή του ενζύμου, α-galactosidase.
Η ασφάλεια και αποτελεσματικότητα μελετήθηκε με δεδομένα από ένα πρόγραμμα κλινικών δοκιμών που περιλαμβάνει 142 άτομα με νόσο Fabry. Από αυτά, 112 έλαβαν Elfabrio 1mg/kg κάθε 2 εβδομάδες.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η GSK ανακοίνωσε ότι το Ojjaara (momelotinib) εγκρίθηκε από τον FDA ως η πρώτη θεραπευτική επιλογή για τη μυελοΐνωση σε ασθενείς με αναιμία.

Η απόφαση του FDA ισχύει τόσο για νεοδιαγνωσθέντες ασθενείς όσο και για ασθενείς που έχουν λάβει προηγούμενη θεραπεία και που πάσχουν από ενδιάμεση ή υψηλού ρίσκου μυελοΐνωση (πρωτοπαθή και δευτεροπαθή).
Το Ojjaara είναι ένας άπαξ και per os χορηγούμενος JAK1/JAK2 και ACVR1 αναστολέας που στοχεύει στην αντιμετώπιση των βασικών εκδηλώσεων της μυελοΐνωσης.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...