H AMO Pharma ανακοίνωσε την έναρξη μελέτης φάσης ΙΙΙ για το υποψήφιο φάρμακο ΑΜΟ-02 (tideglusib) για τη CDM1.

To AMO-02 είναι ένας αναστολέας της GSK3β κινάσης και mRNA τροποποιητής που αναπτύσσεται ως πιθανή θεραπεία για τη CDM1.
Στη μελέτη φάσης ΙΙΙ θα συμμετέχουν αρχικά 56 ασθενείς σε ΗΠΑ και Καναδά, ενώ αργότερα και ανάλογα την έγκριση θα προστεθούν και άλλοι ασθενείς σε Αυστραλία και Νέα Ζηλανδία.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε το Fintepla (fenfluramine) της Zogenix για τη θεραπεία των επιληπτικών κρίσεων που σχετίζονται με το σύνδρομο Dravet.

To p.o. διάλυμα ενδείκνυται ως «add-on» θεραπεία σε άλλα αντί-επιληπτικά φάρμακα για ασθενείς ≥ 2 ετών.
Η έγκριση βασίζεται στα θετικά αποτελέσματα ασφάλειας και αποτελεσματικότητας από 2 μελέτες φάσης ΙΙΙ, καθώς και σε δεδομένα από μία ενδιάμεση ανάλυση μιας μακροχρόνιας μελέτης επέκτασης σε 330 ασθενείς με σύνδρομο Dravet που έλαβαν θεραπεία για 3 έτη.
Σύμφωνα με τις μελέτες, το Fintepla όταν προστέθηκε σε άλλες αντί-επιληπτικές θεραπείες παρείχε μία υψηλώς σημαντική στατιστική και κλινική μείωση στη συχνότητα των επιληπτικών κρίσεων.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η ομάδα Novo Seeds της Novo Holdings ίδρυσε μία νέα εταιρεία, την Hemab, η οποία θα επικεντρωθεί στην ανάπτυξη δι-ειδικών αντισωμάτων για σπάνιες αιμορραγικές διαταραχές. Η εταιρεία εξασφάλισε αποκλειστική άδεια για συγκεκριμένη πνευματική ιδιοκτησία από την Nordisk προκειμένου να αναπτύξει προϊόντα αιμορροφιλίας και άλλων σπάνιων αιμορραγικών διαταραχών.

Η Hemab εξασφάλισε, επίσης, μια αποκλειστική άδεια για την δι-ειδική BuoBody τεχνολογική πλατφόρμα της Genmab, η οποία θα βοηθήσει την εταιρεία να αναπτύξει επιπλέον καινοτόμες θεραπείες για εξαιρετικά σπάνιες αιμορραγικές διαταραχές.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Σύμφωνα με ευρήματα από τη μελέτη φάσης 3, BELIEVE, τα οποία παρουσιάστηκαν στο διαδικτικαό συνέδριο ASH 2020, η προσθήκη του luspatercept στη βέλτιστη υποστηρικτική φροντίδα ασθενών με β θαλασσαιμία μειώνει το φορτίο μετάγγισης, ενώ οι βαθμολογίες TranQol και SF-36 HRQoL διατηρήθηκαν μέχρι την εβδομάδα 48.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Albireo Pharma υπέβαλλε αίτηση για το odevixibat στον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) και στον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (ΕΜΑ) προκειμένου να λάβει έγκριση για τη θεραπεία ασθενών με προοδευτική οικογενή ενδοηπατική χολόσταση (PFIC).

Στις ΗΠΑ το odevixibat έχει ήδη μπει σε διαδικασία «fast track» και έχει λάβει ονομασίες σπάνιας παιδιατρικής νόσου και ορφανού φαρμάκου.
Σε μία μελέτη φάσης ΙΙΙ η οποία αξιολόγησε την ασφάλεια και αποτελεσματικότητα του odevixibat στο PFIC, το φάρμακο πέτυχε 2 πρωτεύοντα καταληκτικά σημεία, δείχνοντας ικανότητα να μειώσει τις αποκρίσεις των χολικών οξέων ορού και να βελτιώσει τις αξιολογήσεις κνησμού.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Μάθετε τα πάντα για τη Φαινυλκετονουρία (PKU)

2o ΠΑΝΕΛΛΗΝΙΟ ΣΥΝΕΔΡΙΟ ΕΕΣΠΟΦ

2ο ΠΑΝΕΛΛΗΝΙΟ ΣΥΝΕΔΡΙΟ ΕΕΣΠΟΦ

ΒΙΒΛΙΟΘΗΚΗ VIDEO

 

Πατήστε εδώ για να μεταβείτε
στη σελίδα με τα διαθέσιμα video.

Go to top
JSN Medis 2 is designed by JoomlaShine.com | powered by JSN Sun Framework