Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε (12/2019) την ένεση αντινοηματικού ολιγονουκλεοτιδίου golodirsen (Vyondys 53) για τη θεραπεία της Duchenne μυϊκής δυστροφίας (Duchenne muscular dystrophy, DMD) με γενετικές μεταλλάξεις που υπόκεινται σε παράλειψη του εξονίου 43 του γονιδίου δυστροφίνης.

Η ενέσιμη θεραπεία της Sarepta Therapeutics αναμένεται να ωφελήσει το 8% των ασθενών με DMD που έχουν αυτήν τη μετάλλαξη. Η έγκριση βασίστηκε σε δεδομένα από μία κλινική δοκιμή που έδειξε στατιστικώς σημαντικής αύξηση στην παραγωγή δυστροφίνης στο σκελετικό μυ μεταξύ των θεραπευμένων ασθενών.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Οι ρυθμιστικές αρχές της Ευρωπαϊκής Ένωσης επέκτειναν το θεραπευτικό εύρος του Kalydeco (ivacaftor) της Vertex προκειμένου να συμπεριληφθεί μια καινούργια υπό-ομάδα νέων ασθενών με Κυστική Ίνωση (Cystic Fibrosis, CF). Συγκεκριμένα, οι ιατροί μπορούν πλέον να συνταγογραφήσουν τη θεραπεία για παιδιά και εφήβους με CF, ηλικίας 6 μηνών και άνω, τουλάχιστον 5kg που έχουν την R117H μετάλλαξη στο γονίδιο του ρυθμιστή διαμεμβρανικής αγωγιμότητας κυστικής ίνωσης (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator, CFTR).

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Επιτροπή Ανθρώπινων Φαρμάκων (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (ΕΜΑ) σύστησε την έγκριση του αντιικού φαρμάκου remdesivir, της Gilead Science, για τη θεραπεία ασθενών με COVID-19 στην Ευρωπαϊκή Ένωση.

Η CHMP σύστησε τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας υπό όρους στο remdesivir, με την ονομασία Veklury. Το φάρμακο αποτελεί το πρώτο φάρμακο που έχει δείξει αποτελεσματικότητα έναντι του COVID-19 σε ελεγχόμενες κλινικές δοκιμές, καθώς μειώνει το χρόνο νοσηλείας των ασθενών με σοβαρά συμπτώματα.
Η CHMP προτείνει η θεραπεία να ξεκινάει με 200mg έγχυση την πρώτη μέρα, την οποία ακολουθεί 100mg έγχυση την ημέρα για τουλάχιστον 4 ημέρες, αλλά όχι περισσότερες από 9 ημέρες.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (ΕΜΑ) επέκτεινε την έγκριση του Taltz (ixekizumab) ώστε να περιλάβει τη θεραπεία ενηλίκων με ενεργή αγκυλοποιητική σπονδυλίτιδα και ενεργή μη ακτινολογική αξονική σπονδυλαρθρίτιδα (nr-axSpA). Και στις 2 περιπτώσεις η έγκριση καλύπτει ασθενείς που δεν είχαν ανταποκριθεί σε συμβατικές θεραπείες.

Το Taltz είναι ένα μονοκλωνικό αντίσωμα το οποίο δένεται επιλεκτικά στην κυτοκίνη ιντερλευκίνη 17A (IL-7A) και αναστέλλει την αλληλεπίδρασή της με τον υποδοχέα της IL-7. Είχε εγκριθεί για τη ψωριασική αρθρίτιδα το 2018 και τη ψωρίαση κατά πλάκας το 2016.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Το Keytruda (pembrolizumab) της MSD εγκρίθηκε για χρήση στις ΗΠΑ ως μονοθεραπεία για ασθενείς με υποτροπιάζον ή μεταστατικό πλακώδη καρκίνο του δέρματος που δε θεραπεύεται με εγχείρηση ή ακτινοβολία.

Η έγκριση βασίστηκε σε δεδομένα από τη μελέτη Φάσης ΙΙ, KEYNOTE-629, στην οποία το Keytruda πέτυχε σημαντική αποτελεσματικότητα και διάρκεια ανταπόκρισης με αντικειμενικό ποσοστό ανταπόκρισης (ORR) 34%, συμπεριλαμβανομένου ποσοστού πλήρους ανταπόκρισης 4% και μερικής ανταπόκρισης 31%.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

ΒΙΒΛΙΟΘΗΚΗ VIDEO

 

Πατήστε εδώ για να μεταβείτε
στη σελίδα με τα διαθέσιμα video.

Go to top
JSN Medis 2 is designed by JoomlaShine.com | powered by JSN Sun Framework