Ο FDA χορήγησε επιταχυνόμενη έγκριση στο elivaldogene autotemcel (el-cel) για τη θεραπεία αγοριών 4 έως 17 ετών με πρώιμη, ενεργή επινεφριδική λευκοδυστροφία (Cerebral AdrenoLeukoDystrophy (CALD).

Η έγκριση βασίστηκε σε αποτελέσματα από τη μελέτη Φάσης 2/3, ALD-102 και από τη μελέτη Φάσης 3, ALD-104.
H CALD είναι μια προοδευτική νευροεκφυλιστική νόσος που περιλαμβάνει την αποδόμηση της μυελίνης. Τα συμπτώματα εμφανίζονται στην αρχή της παιδικής ηλικίας και εάν δε θεραπευτεί εγκαίρως, η νόσος οδηγεί σε γρήγορη απώλεια νευρολογικής λειτουργίας και πιθανόν σε θάνατο.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

H Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε το Ultomiris (ravulizumab) στην Ευρώπη ως συμπληρωματική (add-on) θεραπεία στην καθιερωμένη αγωγή για γενικευμένη Μυασθένεια Gravis (generalised Myasthenia Gravis, gMG).

Συγκεκριμένα, η έγκριση αφορά το Ultomiris ως μία θεραπεία για ενήλικες ασθενείς που είναι θετικοί στο αντίσωμα του υποδοχέα ακετυλοχολίνης (AChR), καθιστώντας το φάρμακο τον πρώτο και μοναδικό εγκεκριμένο μακράς διάρκειας αναστολέα του C5 συμπληρώματος για τη θεραπεία της gMG στην Ευρώπη.
Η έγκριση βασίστηκε στα αποτελέσματα της μελέτης Φάσης 3, CHAMPION-MG, τα οποία δημοσιεύτηκαν στην NEJM Evidence.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Biogen ανακοίνωσε ότι αποτελέσματα από τη μελέτη Φάσης 3, VALOR, καθώς και από ανοιχτής επισήμανσης μελέτη επέκτασης του tofersen για τη θεραπεία της SOD1 Αμυοτροφικής Πλευρικής Σκλήρυνσης, δημοσιεύτηκαν στην The New England Journal of Medicine.

Τα συνδυαστικά, αυτά, δεδομένα έδειξαν ότι η νωρίτερη έναρξη της θεραπείας με tofersen οδήγησε σε συνεχείς μειώσεις της πρωτεΐνης SOD1 και των νευροϊνιδίων, καθώς και σε καθυστέρηση της επιδείνωσης κλινικής και αναπνευστικής λειτουργίας, της δύναμης και της ποιότητας ζωής των ασθενών.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Janssen ανακοίνωσε ότι το teclistamab έλαβε άδεια κυκλοφορίας υπό όρους ως μονοθεραπεία για ασθενείς με υποτροπιάζον και ανθεκτικό Πολλαπλό Μυέλωμα. Με την έγκριση αυτή, το teclistamab γίνεται το πρώτο δι-ειδικό αντίσωμα που εγκρίνεται για αυτήν τη νόσο παγκοσμίως.

Συγκεκριμένα, οι ασθενείς στους οποίους θα δοθεί teclistamab πρέπει να έχουν λάβει 3 τουλάχιστον προηγούμενες θεραπείες, στις οποίες περιλαμβάνεται ένας ανοσορυθμιστής, ένας αναστολέας πρωτεασώματος και ένα αντί-CD38 αντίσωμα, ενώ οι ασθενείς θα πρέπει να έχουν εμφανίσει εξέλιξη της νόσου στην τελευταία θεραπεία.
Η έγκριση βασίστηκε σε δεδομένα από τη μελέτη MajesTEC-1.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...