Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε το Fintepla (fenfluramine) της Zogenix για τη θεραπεία των επιληπτικών κρίσεων που σχετίζονται με το σύνδρομο Dravet.

To p.o. διάλυμα ενδείκνυται ως «add-on» θεραπεία σε άλλα αντί-επιληπτικά φάρμακα για ασθενείς ≥ 2 ετών.
Η έγκριση βασίζεται στα θετικά αποτελέσματα ασφάλειας και αποτελεσματικότητας από 2 μελέτες φάσης ΙΙΙ, καθώς και σε δεδομένα από μία ενδιάμεση ανάλυση μιας μακροχρόνιας μελέτης επέκτασης σε 330 ασθενείς με σύνδρομο Dravet που έλαβαν θεραπεία για 3 έτη.
Σύμφωνα με τις μελέτες, το Fintepla όταν προστέθηκε σε άλλες αντί-επιληπτικές θεραπείες παρείχε μία υψηλώς σημαντική στατιστική και κλινική μείωση στη συχνότητα των επιληπτικών κρίσεων.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Σύμφωνα με ευρήματα από τη μελέτη φάσης 3, BELIEVE, τα οποία παρουσιάστηκαν στο διαδικτικαό συνέδριο ASH 2020, η προσθήκη του luspatercept στη βέλτιστη υποστηρικτική φροντίδα ασθενών με β θαλασσαιμία μειώνει το φορτίο μετάγγισης, ενώ οι βαθμολογίες TranQol και SF-36 HRQoL διατηρήθηκαν μέχρι την εβδομάδα 48.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Albireo Pharma υπέβαλλε αίτηση για το odevixibat στον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) και στον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (ΕΜΑ) προκειμένου να λάβει έγκριση για τη θεραπεία ασθενών με προοδευτική οικογενή ενδοηπατική χολόσταση (PFIC).

Στις ΗΠΑ το odevixibat έχει ήδη μπει σε διαδικασία «fast track» και έχει λάβει ονομασίες σπάνιας παιδιατρικής νόσου και ορφανού φαρμάκου.
Σε μία μελέτη φάσης ΙΙΙ η οποία αξιολόγησε την ασφάλεια και αποτελεσματικότητα του odevixibat στο PFIC, το φάρμακο πέτυχε 2 πρωτεύοντα καταληκτικά σημεία, δείχνοντας ικανότητα να μειώσει τις αποκρίσεις των χολικών οξέων ορού και να βελτιώσει τις αξιολογήσεις κνησμού.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η ομάδα Novo Seeds της Novo Holdings ίδρυσε μία νέα εταιρεία, την Hemab, η οποία θα επικεντρωθεί στην ανάπτυξη δι-ειδικών αντισωμάτων για σπάνιες αιμορραγικές διαταραχές. Η εταιρεία εξασφάλισε αποκλειστική άδεια για συγκεκριμένη πνευματική ιδιοκτησία από την Nordisk προκειμένου να αναπτύξει προϊόντα αιμορροφιλίας και άλλων σπάνιων αιμορραγικών διαταραχών.

Η Hemab εξασφάλισε, επίσης, μια αποκλειστική άδεια για την δι-ειδική BuoBody τεχνολογική πλατφόρμα της Genmab, η οποία θα βοηθήσει την εταιρεία να αναπτύξει επιπλέον καινοτόμες θεραπείες για εξαιρετικά σπάνιες αιμορραγικές διαταραχές.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Το Yescarta πέτυχε υποσχόμενα αποτελέσματα σε μία μελέτη φάσης ΙΙ όπου αξιολογήθηκε η CAR T θεραπεία ως πρώτης γραμμής αγωγή σε ασθενείς με υψηλού κινδύνου μεγαλοκυτταρικό Β λέμφωμα (LBCL).

Σε ενδιάμεση ανάλυση της μελέτης ZUMA-12, το 85% των LBCL ασθενών πέτυχαν μια απόκριση μετά από θεραπεία με Yescarta (axicabtagene ciloleucel), με το 74% των ασθενών να πετυχαίνει πλήρη απόκριση.
Το Yescarta έχει ήδη δείξει τετραετή επιβίωση σε ασθενείς με τρίτης-γραμμής ανθεκτικό LBCL ενώ αποτελεί την πρώτη CAR T θεραπεία που έχει εγκριθεί από τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με υποτροπιάζον ή ανθεκτικό LBCL μετά από 2 ή περισσότερες γραμμές συστηματικής θεραπείας.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

2o ΠΑΝΕΛΛΗΝΙΟ ΣΥΝΕΔΡΙΟ ΕΕΣΠΟΦ

2ο ΠΑΝΕΛΛΗΝΙΟ ΣΥΝΕΔΡΙΟ ΕΕΣΠΟΦ

ΠΑΓΚΟΣΜΙΑ ΗΜΕΡΑ ΣΠΑΝΙΩΝ ΠΑΘΗΣΕΩΝ

Μάθετε τα πάντα για τη Φαινυλκετονουρία (PKU)

ΒΙΒΛΙΟΘΗΚΗ VIDEO

 

Πατήστε εδώ για να μεταβείτε
στη σελίδα με τα διαθέσιμα video.

Go to top
JSN Medis 2 is designed by JoomlaShine.com | powered by JSN Sun Framework