- Administrator
Το φάρμακο, sTC-15, είναι ένας p.o. βιοδιαθέσιμος, μικρομοριακός METTL3 αναστολέας που στοχεύει ένα νέο μηχανισμό δράσης για τη θεραπεία της οξείας μυελοειδούς λευχαιμίας και άλλως συμπαγών και αιματολογικών καρκίνων.
Η επιλογή αυτού του κλινικού υποψηφίου επιτεύχθηκε μέσω έρευνας στη στόχευση RNA τροποποιητικών ενζύμων για την ανάπτυξη νέων αντικαρκινικών θεραπειών.
Το sTC-15, ένας εξαιρετικά δραστικός και επιλεκτικός METTL3 αναστολέας, είναι αποτελεσματικός σε κύτταρα λευχαιμίας ανθεκτικά στη χημειοθεραπεία.
Διαβάστε περισσότερα εδώ...
- Administrator
Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή χορήγησε ονομασία ορφανού φαρμάκου στο leniolisib της Pharming για τη θεραπεία του συνδρόμου ενεργοποιημένης φωσφοϊνοσιτίδης-3 κινάσης δ [activated phosphoinositide 3-kinase delta syndrome (APDS)]. Το leniolisib έλαβε τον Ιανουάριο ονομασία ορφανού φαρμάκου και από τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA).
To APDS προκαλείται από μετάλλαξη στο γονίδιο ΡΙΚ3CD (APDS τύπου 1) ή στο γονίδιο PIK3R1 (APDS τύπου 2) που ενεργοποιεί την φωσφοϊνοσιτίδη-3 κινάση δ (ΡΙ3Κδ). Το leniolisib είναι ένας μικρομοριακός ΡΙ3Κδ αναστολέας με ανοσοδιαμορφωτικές και αντινεοπλαστικές ιδιότητες.
Διαβάστε περισσότερα εδώ...
- Administrator
Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) χορήγησε πλήρη έγκριση στο venetoclax (Venclexta) για τη θεραπεία νέο-διαγνωσθείσας Οξείας Μυελοειδούς Λευχαιμίας (AML).
Η έγκριση αφορά τη χρήση σε συνδυασμό με azacitidine, decitabine ή χαμηλής δόσης cytarabine και ενδείκνυται για ενήλικες ≥75 ετών ή με συννοσηρότητες οι οποίες αποτρέπουν τη χρήση εντατικής επαγωγικής χημειοθεραπείας.
Η έγκριση βασίστηκε στα αποτελέσματα δύο μελετών Φάσης 3 (VIALE-A και VIALE-C) που έδειξαν ότι ο συνδυασμός venetoclax και azacitidine ήταν ανώτερος της azacitidine στη βελτίωση της συνολικής επιβίωσης σε νέο-διαγνωσθείσα AML.
Διαβάστε περισσότερα εδώ...
- Administrator
Η Vertex αξιολογούσε το VX-814 σε μελέτη φάσης 2 έναντι εικονικού φαρμάκου σε 50 ασθενείς με ανεπάρκεια α-1-αντιθρυψίνης (AATD). Η σπάνια, αυτή, γενετική διαταραχή μπορεί να προκαλέσει ηπατική και πνευμονική νόσο λόγω χαμηλών επιπέδων της πρωτεΐνης α-1-αντιθρυψίνης.
Οι ερευνητές ανακάλυψαν ότι αρκετοί συμμετέχοντες της μελέτης παρουσίασαν ανεβασμένα ηπατικά ένζυμα και ότι μόνο μικρές ποσότητες του φαρμάκου φτάνουν το στόχο.
Η Vertex θα συνεχίσει μια μελέτη φάσης 2 ενός διαφορετικού φαρμάκου, του VX-864, για την ίδια διαταραχή.
Διαβάστε περισσότερα εδώ...
- Administrator
To Sarclisa (isatuximab) της Sanofi έλαβε θετική σύσταση από το Εθνικό Ινστιτούτο Αριστείας Υγείας και Φροντίδας (NICE) για χορήγηση μαζί με pomalidomide και dexamethasone (pom-dex) σε ενήλικες με υποτροπιάζον/ανθεκτικό Πολλαπλό Μυέλωμα που έχουν λάβει τρεις προηγούμενες γραμμές θεραπείας και δύο τουλάχιστον προηγούμενες θεραπείες συμπεριλαμβανομένων της lenalidomide και του αναστολέα πρωτεασώματος.
Η σύσταση βασίστηκε σε δεδομένα από την κλινική δοκιμή ICARIA-MM που έδειξε ότι το Sarclisa μαζί με pom-dex πέτυχε μείωση του κινδύνου εξέλιξης της νόσου σε ενήλικες κατά 40%.
Διαβάστε περισσότερα εδώ...
Σελίδα 7 από 17