H CSL ανακοίνωσε ότι η Επιτροπή Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη Χρήση (Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) του ΕΜΑ υιοθέτησε θετική γνωμοδότηση για τη γονιδιακή θεραπεία, etranacogene dezaparvovec, για ενήλικες με Αιμορροφιλία Β.

Η γνωμοδότηση αφορά την άδεια κυκλοφορίας υπό όρους (Conditional Marketing Authorisation, CMA) της θεραπείας που μειώνει το ποσοστό ετήσιων αιμορραγιών στους ενήλικες με Αιμορροφιλία Β, με μία μόνο έγχυση.
Εάν εγκριθεί με επιτυχία η άδεια κυκλοφορίας από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή, το etranacogene dezaparvovec (που θα κυκλοφορήσει με την εμπορική ονομασία HEMGENIX) θα αποτελέσει την πρώτη γονιδιακή θεραπεία για άτομα που ζουν με Αιμορροφιλία Β στην Ευρωπαϊκή Ένωση.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Το Opdivo (nivolumab) της BMS συστήνεται από το Εθνικό Ινστιτούτο Αριστείας Υγείας και Φροντίδας (National Institute of Health and Care Excellence, NICE) ως πρώτης γραμμής θεραπεία, μαζί με χημειοθεραπεία, για σπάνιες μορφές προχωρημένου γαστρο-οισοφαγικού καρκίνου.

Συγκεκριμένα, η ένδειξή του επεκτείνεται σε ασθενείς που δεν έχουν λάβει θεραπεία για HER2- αρνητικό, προχωρημένο ή μεταστατικό, γαστρικό και οισοφαγικό αδενοκαρκίνωμα ή αδενοκαρκίνωμα γαστρο-οισοφαγικής συμβολής, εάν οι όγκοι εκφράζουν PD-L1 με συνδυασμένη θετική βαθμολογία (Combined Positive Score, CPS) 5 ή περισσότερο.
Το NICE στήριξε τη σύστασή του σε κλινικά ευρήματα από τη δοκιμή CheckMate-649 στην οποία ασθενείς που έλαβαν Opdivo σε συνδυασμό με χημειοθεραπεία FOLFOX ή CapeOX παρουσίασαν σημαντική βελτίωση στη συνολική επιβίωση και στην επιβίωση χωρίς εξέλιξη της νόσου.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Το Hemgenix αποτελεί την πρώτη γονιδιακή θεραπεία για ενήλικες ασθενείς με Αιμορροφιλία Β που:

• Λαμβάνουν προφυλακτική αγωγή με Παράγοντα ΙΧ, ή
• Έχουν (ή είχαν ιστορικό) απειλητικής για τη ζωή αιμορραγία, ή
• Έχουν επαναλαμβανόμενα, σοβαρά, αυθόρμητα αιμορραγικά επεισόδια

To Hemgenix χορηγείται εφάπαξ ως μία i.v. έγχυση και αποτελείται από ιικό φορέα που κουβαλάει ένα γονίδιο για τον Παράγοντα πήξης ΙΧ. Η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα της θεραπείας αξιολογήθηκε σε 2 μελέτες με 57 ενήλικες άντρες 18-75 ετών με σοβαρή ή μετρίως σοβαρή Αιμορροφιλία Β.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

To teprotumumab κυκλοφόρησε το 2020 ως θεραπεία για τη σπάνια θυρεοειδική νόσο οφθαλμού και χορηγείται ως ενδοφλέβια έγχυση. Συγκεκριμένα ο ασθενής λαμβάνει 8 εγχύσεις με απόσταση 3 εβδομάδων. Οι πρώτες 2 εγχύσεις διαρκούν 90 λεπτά και οι υπόλοιπες 6 διαρκούν περίπου 60 λεπτά, ίσως και περισσότερο.

Συνεπώς, η υποδόρια μορφή του φαρμάκου θα μειώσει τον χρόνο που χρειάζεται ο ασθενής προκειμένου να λάβει την αγωγή και θα οδηγήσει σε καλύτερη συμμόρφωση.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, μελέτη φάσης 2 συνέκρινε την rituximab i.v με την cyclophosphamide i.v. σε ασθενείς με σοβαρή ή προοδευτική ILD που σχετίζεται με σκληρόδερμα, ιδιοπαθή φλεγμονώδη μυοσίτιδα ή μεικτή νόσο συνδετικού ιστού (Connective Tissue Disease, CTD).

Σύμφωνα με τη μελέτη, η rituximab δεν ήταν ανώτερη της cyclophosphamide στη θεραπεία ασθενών με CTD-ILD παρά το γεγονός ότι οι συμμετέχοντες και στις 2 ομάδες θεραπείας είχαν αυξημένη δυναμική ζωτική χωρητικότητα (Forced Vital Capacity, FVC) στις 24 εβδομάδες μαζί με κλινικώς σημαντικές βελτιώσεις στην ποιότητα ζωής όπως καταγράφεται από τους ασθενείς. Η rituximab σχετίζεται με λιγότερες ανεπιθύμητες ενέργειες και μπορεί να αποτελέσει εναλλακτική επιλογή για ασθενείς με CTD-ILD που χρειάζονται ενδοφλέβια αγωγή.

Διαβάστε ολόκληρη τη μελέτη εδώ...

ΠΑΓΚΟΣΜΙΑ ΗΜΕΡΑ ΣΠΑΝΙΩΝ ΠΑΘΗΣΕΩΝ

4o ΠΑΝΕΛΛΗΝΙΟ ΣΥΝΕΔΡΙΟ ΕΕΣΠΟΦ

4ο ΠΑΝΕΛΛΗΝΙΟ ΣΥΝΕΔΡΙΟ ΕΕΣΠΟΦ

Μάθετε τα πάντα για τη Φαινυλκετονουρία (PKU)

ΒΙΒΛΙΟΘΗΚΗ VIDEO

 

Πατήστε εδώ για να μεταβείτε
στη σελίδα με τα διαθέσιμα video.

Go to top
JSN Medis 2 is designed by JoomlaShine.com | powered by JSN Sun Framework