- Administrator
Η γονιδιακή θεραπεία Roctavian (valoctocogene roxaparvovec-rvox) για τη θεραπεία ενηλίκων με σοβαρή Αιμοφιλία Α, εγκρίθηκε από τον FDA, αποτελώντας πλέον την πρώτη γονιδιακή θεραπεία που ενδείκνυται για αυτήν τη σπάνια νόσο.
Η έγκριση βασίστηκε στα εξαιρετικά αποτελέσματα της παγκόσμιας μελέτες φάσης 3 GENEr8-1 , η οποία αντιπροσωπεύει τη μεγαλύτερη μελέτη γονιδιακής θεραπείας για την Αιμοφιλία μέχρι σήμερα.
Διαβάστε περισσότερα εδώ...
- Administrator
Η BMS ανακοίνωσε θετικά αποτελέσματα από μελέτη Φάσης 2 που αξιολογεί αντί-ινωτικό φάρμακο για την Ιδιοπαθή Πνευμονική Ίνωση (Idiopathic Pulmonary Fibrosis, IPF).
Στη μελέτη τυχαιοποιήθηκαν 278 IPF ασθενείς ώστε να λάβουν 30 mg ή 60 mg του BMS-986278 ή εικονικό φάρμακο p.o. δύο φορές την ημέρα.
Η μελέτη έδειξε ότι η αγωγή με 60 mg BMS-986278 μείωσε το ρυθμό ελάττωσης της δυναμικής ζωτικής χωρητικότητας (FVC) κατά 62% σε σχέση με το εικονικό φάρμακο. Η δόση των 30 mg δεν ήταν αποτελεσματική σε σχέση με το εικονικό φάρμακο.
Όσον αφορά την ασφάλεια, το BMS-986278 ήταν καλά ανεκτό και στις 2 ομάδες και τα ποσοστά ανεπιθύμητων ενεργειών ήταν παρόμοια με του εικονικού φαρμάκου.
Διαβάστε περισσότερα εδώ...
- Administrator
Με την έγκριση, το ELFABRIO, αποτελεί μια εναλλακτική θεραπεία με ένα μοναδικό μηχανισμό δράσης για τον πληθυσμό που πάσχει από αυτό το σπάνιο νόσημα.
Το ELFABRIO είναι μια πεγκυλιωμένη θεραπεία ενζυμικής υποκατάστασης που αποτελείται από ανασυνδυασμένο ανθρώπινο α-Galactosidase-A ένζυμο το οποίο εκφράζεται σε φυτική κυτταρική καλλιέργεια και έχει παρατεταμένο χρόνο ημίσειας ζωής (78,9 ± 10,3 ώρες).
Η έγκριση του FDA περιλαμβάνει προειδοποιήσεις στην ετικέτα που αφορούν σε αντιδράσεις υπερευαισθησίας.
Διαβάστε περισσότερα εδώ...
- Administrator
H Sanofi δημοσίευσε θετικά δεδομένα από μελέτη του anti-CD40L αντισώματος σε ασθενείς με υποτροπιάζουσα Πολλαπλή Σκλήρυνση.
Τα αποτελέσματα της μελέτης Φάσης 2, έδειξαν ότι το Frexalimab μείωσε σημαντικά τη δραστηριότητα της νόσου στις υποτροπιάζουσες μορφές της.
Διαβάστε περισσότερα εδώ...
- Administrator
Η μελέτη COURAGE-ALS, στην οποία αξιολογήθηκε το reldesemtiv έναντι εικονικού φαρμάκου, δεν πέτυχε το πρωτεύον καταληκτικό σημείο της μεταβολής ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) από την αρχική τιμή έως την Εβδομάδα 24 καθώς και άλλα βασικά δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία.
H εταιρεία αποφάσισε τη διακοπή της προαναφερθείσας μελέτης, καθώς και της ανοιχτής επισήμανση μελέτη επέκτασης, COURAGE-ALS-OLE.
Διαβάστε περισσότερα εδώ...
Σελίδα 4 από 56