Η Audentes Therapeutics αναβάλλει επ’ αόριστον τα σχέδιά της για έγκριση της γονιδιακής θεραπείας, ΑΤ132, για τη XLTM μετά το θάνατο τρίτου ασθενούς που συμμετείχε σε κλινική δοκιμή του φαρμάκου.
Πρόκειται για τον τρίτο θάνατο ασθενούς που συμμετείχε στην κλινική δοκιμή ASPIRO του ΑΤ132.
Η XLTM επηρεάζει κυρίως άντρες και προκαλεί μυϊκή αδυναμία που κυμαίνεται σε σοβαρότητα από ήπια έως απειλητική για τη ζωή. Η γενετική διαταραχή έχει ποσοστό θνησιμότητα γύρω στο 25% μέχρι την ηλικία των 10 ετών. Σύμφωνα με την Audentes προκαταρκτικά ευρήματα έδειξαν ότι η άμεση αιτία θανάτου ήταν γαστρεντερική αιμορραγία. Ο ασθενής ήταν ένας από του 3 συμμετέχοντες που έλαβαν το ΑΤ132 σε δόση 3 × 1014 vg/kg, την υψηλότερη δόση, ο οποίος άρχισε να έχει συμπτώματα ηπατικής δυσλειτουργίας σε 3 με 4 εβδομάδες από την αρχική χορήγηση.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε το Kesimpta (ofatumumab) για τη θεραπεία της υποτροπιάζουσας MS, βασιζόμενος στα αποτελέσματα από τις μελέτες Φάσης 3, ASCLEPIOS I και ΙΙ, στις οποίες το Kesimpta έδειξε υπεροχή σε σχέση με το Aubagio (teriflunomide) της Sanofi στη μείωση του αριθμού των επιβεβαιωμένων υποτροπών σε ασθενείς με υποτροπιάζουσες μορφές MS.
To Kesimpta πέτυχε, επίσης, τα δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία στα οποία συμπεριλαμβάνεται η καθυστέρηση του χρόνου για επιβεβαιωμένη εξέλιξη αναπηρίας.
Το φάρμακο έχει ήδη εγκριθεί για τη θεραπεία της χρόνιας λεμφοκυτταρικής λευχαιμίας (CLL).

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε το p.o. Evrysdi (risdiplam) της Roche για τη θεραπεία της SMA σε ενήλικες και παιδιά ≥ 2 μηνών. Το Evrysdi έδειξε κλινικά σημαντικές βελτιώσεις στην κινητική λειτουργία σε 2 κλινικές δοκιμές σε ασθενείς διαφόρων ηλικιών και επιπέδων σοβαρότητας της νόσου, συμπεριλαμβανομένης της SMA τύπου 1,2 και 3.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε το satralizumab για τη θεραπεία της NMOSD σε ενήλικες θετικούς στο αντίσωμα anti-aquaporin-4 (AQP4). Η έγκριση χορηγήθηκε στην Genentech, η οποία θα κυκλοφορήσει το φάρμακο υπό το όνομα Enspryng. Πρόκειται για την Τρίτη θεραπεία της νόσου που εγκρίθηκε από τον FDA το τελευταίο έτος. Τα άλλα δύο φάρμακα είναι το eculizumab και το inebilizumab.
Η αποτελεσματικότητα και η ασφάλεια του satralizumab αποδείχτηκε σε 2 κλινικές μελέτες διάρκειας 96 εβδομάδων. Και στις 2 μελέτες δεν υπήρξε απόδειξη οφέλους σε ασθενείς χωρίς το AQP4 αντίσωμα.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (ΕΜΑ) ενέκρινε τη χρήση του Cimzia (certolizumab pegol) σε ενήλικες ασθενείς με axSpA σε μειωμένη δόση συντήρησης.
Οι ασθενείς μπορούν, πλέον, να μειώσουν τη δόση σε 200 mg κάθε 4 εβδομάδες εφ’ όσον έχει επιτευχθεί παρατεταμένη ύφεση ενός έτους μετά τη θεραπεία με Cimzia χορηγούμενο κάθε 2 εβδομάδες ή κάθε 4 εβδομάδες για τα 400  mg. Σύμφωνα με την UCB η νέα, αυτή, επέκταση της χρήσης του Cimzia το καθιστά το μόνο βιολογικό προϊόν στην Ευρώπη με την επιλογή μείωσης δόσης για ασθενείς με axSpA.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

ΒΙΒΛΙΟΘΗΚΗ VIDEO

 

Πατήστε εδώ για να μεταβείτε
στη σελίδα με τα διαθέσιμα video.

Go to top
JSN Medis 2 is designed by JoomlaShine.com | powered by JSN Sun Framework