O FDA ενέκρινε το pozelimab-bbfg για τη θεραπεία ενηλίκων και παιδιών ηλικίας 1 έτους και άνω με νόσο CHAPLE.

Η έγκριση καθιστά το φάρμακο την πρώτη και μοναδική θεραπεία που ενδείκνυται ειδικά για αυτή τη νόσο και που μπορεί να προκαλέσει απειλητικά για τη ζωή γαστρεντερικά και καρδιαγγειακά συμπτώματα.
Το Veopoz είναι ένα πλήρως ανθρώπινο μονοκλωνικό αντίσωμα σχεδιασμένο να στοχεύει τον παράγοντα συμπληρώματος C5. Η έγκριση του βασίζεται στα αποτελέσματα ανοιχτής επισήμανσης μελέτη Φάσης 2/3 που διεξήχθη σε 10 ασθενείς ηλικίας 3-19 ετών με διάμεση ηλικία 8,5 έτη.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

O FDA ενέκρινε το odevixibat (Byvay) για τη θεραπεία του χολοστατικού κνησμού σε ασθενείς ηλικίας 12 ετών και άνω με σύνδρομο Alagille.

Η έγκριση του φαρμάκου της Ipsen υποστηρίζεται από κλινικά δεδομένα που δείχνουν σημαντικό όφελος για τη χολοστατική ηπατική νόσο, καθώς και για συμπτώματα όπως είναι ο κνησμός.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Faron Pharmaceuticals ανακοίνωσε ότι ο FDA χορήγησε ονομασία ορφανού φαρμάκου στο bexmarilimab της Faron για την οξεία μυελοειδή λευχαιμία (Αcute Myeloid Leukaemia, AML).

Το φάρμακο βρίσκεται σε μελέτη Φάσης 1 όπου αξιολογείται για τη θεραπεία επιθετικών αιματολογικών κακοηθειών στην ανθεκτική AML.
Μελέτη Φάσης 2 αναμένεται να ξεκινήσει στο τέλος του 2023.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο FDA δέχτηκε τη συμπληρωματική αίτηση νέου φαρμάκου (supplemental New Drug Application, sNDA) για το nintedanib (OFEV).

Σύμφωνα με την Boehringer Ingelheim, η αίτηση στοχεύει στην έρευνα της πιθανής χρήσης του φαρμάκου ως θεραπευτική επιλογή για παιδιά και εφήβους ηλικίας 6 έως 17 ετών που νοσούν από Ινωτική Διάμεση Πνευμονική Νόσο (Interstitial Lung Disease (ILD).
H sNDA υποστηρίχτηκε από τα θετικά αποτελέσματα της μελέτης Φάσης 3, InPedILD, η οποία αξιολόγησε τη δοσολογική έκθεση και την ασφάλεια του nintedanib σε συνδυασμό με την καθιερωμένη θεραπεία σε παιδιά και εφήβους με κλινικά σημαντική Ινωτική ILD.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...