Το Braftovi (encorafenib) σε συνδυασμό με το Erbitux (cetuximab) συστήνεται για χρήση στο NHS από το Εθνικό Ινστιτούτο Αριστείας Υγείας και Φροντίδας (NICE) του Ηνωμένου Βασιλείου ως δεύτερης γραμμής θεραπεία για BRAF+ μεταστατικό ορθοκολικό καρκίνο (mCRC).

Η θετική σύσταση βασίζεται σε αποτελέσματα από τη μελέτη φάσης 3, BEACON CRC, στην οποία ο συνδυασμός βελτίωσε σημαντικά τη συνολική επιβίωση (OS) κατά 40% συγκριτικά με το Erbitux και χημειοθεραπεία βασισμένη σε irinotecan, με μέση OS 9,3 μήνες και 5,9 μήνες αντίστοιχα.
Επιπρόσθετα, η μελέτη έδειξε ότι ο συνδυασμός ήταν εξίσου αποτελεσματικός με μία τριπλή θεραπεία που περιλάμβανε Mektovi (binimetinib), γεγονός που συνεπάγεται ότι η επιπλέον τοξικότητα από τον ΜΕΚ αναστολέα μπορεί να αποφευχθεί χωρίς να επηρεαστεί το όφελος του ασθενούς.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

O Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε το lumarisan (Oxlumo) ως το πρώτο φάρμακο για τη σπάνια γενετική διαταραχή Πρωτοπαθή Υπεροξαλουρία τύπου 1 (ΡΗ1).

Η έγκριση, που χορηγήθηκε στην Alnylam Pharmaceuticals, παρέχει μια θεραπευτική λύση στη σπάνια κατάσταση που επηρεάζει περίπου 3 άτομα ανά 1 εκατομμύριο στη Βόρεια Αμερική και Ευρώπη συνδυαστικά και δύναται να οδηγήσει σε βλάβη στη νεφρική λειτουργία και στα όργανα.
Το lumarisan αξιολογήθηκε σε μια τυχαιοποιημένη, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη σε ασθενείς με ΡΗ1 ηλικίας 6 ετών και άνω, καθώς και σε μια ανοιχτή μελέτη σε ασθενείς <6 ετών. Οι ασθενείς ήταν ηλικίας 4 έως 61 ετών όταν έλαβαν την πρώτη δόση.
Στην τυχαιοποιημένη μελέτη οι ασθενείς παρουσίασαν μέση μείωση 65% στο οξαλικό οξύ συγκριτικά με μόνο 15% μείωση στους ασθενείς που έλαβαν το εικονικό φάρμακο. Το 52% των ασθενών που έλαβαν το lumarisan πέτυχαν φυσιολογικά 24ώρα επίπεδα οξαλικού οξέος στα ούρα μέχρι τον 6ο μήνα της αξιολόγησης, κάτι που δεν επιτεύχθηκε σε κανέναν ασθενή από την ομάδα εικονικού φαρμάκου.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η γονιδιακή θεραπεία, etranacogene dezaparvovec, για την Αιμορροφιλία Β πέτυχε το πρωτεύον καταληκτικό σημείο στη βασική μελέτη Φάσης 3, HOPE-B. Η μελέτη αξιολόγησε τη γονιδιακή θεραπεία σε 54 ασθενείς με σοβαρή ή μετρίως σοβαρή Αιμορροφιλία Β.

Τα αποτελέσματα έδειξαν ότι το φάρμακο ανέβασε τα επίπεδα Παράγοντα ΙΧ από <2% του φυσιολογικού σε 37% μετά από 26 εβδομάδες, πετυχαίνοντας το πρωτεύον καταληκτικό σημείο. Στο διάστημα των 26 εβδομάδων μετά τη χορήγηση, το 72% των ασθενών δεν είχαν αιμορραγικά επεισόδια ενώ 15 ασθενείς ανέφεραν συνολικά 21 αιμορραγίες.
Τέλος, η μέση ετήσια χρήση θεραπείας FIX αντικατάστασης μειώθηκε κατά 96%.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

O Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε τις κάψουλες lonafarnib (Zokinvy) για τη μείωση του κινδύνου θανάτου από το σύνδρομο Hutchinson-Gilford, καθώς και για τη θεραπεία ανεπάρκειας στην επεξεργασία προγηροειδών λαμινοπαθειών σε ασθενείς ηλικίας 1 έτους και άνω.

Οι σπάνιες, αυτές, γενετικές παθήσεις σχετίζονται με πρόωρη γήρανση και θάνατο καθώς οδηγούν σε επιταχυνόμενη καρδιαγγειακή νόσο λόγω ελαττωματικής προγηρίνης ή πρωτεΐνης τύπου προγηρίνης στα κύτταρα. Είναι πολύ σύνηθες οι ασθενείς να πεθάνουν από σοβαρή καρδιαγγειακή νόσο μέχρι την ηλικία των 15.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) εξέδωσε Επιστολή Πλήρους Απόκρισης (Complete Response Letter, CRL) για το sutimlimab, μία ερευνώμενη θεραπεία μονοκλωνικού αντισώματος για την αιμόλυση σε ενήλικες με Νόσο Κρύας Συγκολλητίνης (Cold Agglutinin Disease, CAD). Η επιστολή ζητά από τη Sanofi να αντιμετωπίσει κάποιες ελλείψεις που εντοπίστηκαν σε προ-έγκρισης έλεγχο μιας εγκατάστασης παρασκευής τρίτων.

Παρ’ όλα αυτά δεν έχει βρεθεί κάποιο πρόβλημα κλινικό ή ασφάλειας στην Αίτηση Άδειας Βιολογικών Προϊόντων ( Biologics License Application, BLA).
Σε περίπτωση που εγκριθεί, το sutimlimab θα αποτελεί την πρώτη και μόνη εγκεκριμένη θεραπεία για αυτόν τον πληθυσμό ασθενών.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

ΒΙΒΛΙΟΘΗΚΗ VIDEO

 

Πατήστε εδώ για να μεταβείτε
στη σελίδα με τα διαθέσιμα video.

Go to top
JSN Medis 2 is designed by JoomlaShine.com | powered by JSN Sun Framework