Η γονιδιακή θεραπεία, etranacogene dezaparvovec, για την Αιμορροφιλία Β πέτυχε το πρωτεύον καταληκτικό σημείο στη βασική μελέτη Φάσης 3, HOPE-B. Η μελέτη αξιολόγησε τη γονιδιακή θεραπεία σε 54 ασθενείς με σοβαρή ή μετρίως σοβαρή Αιμορροφιλία Β.

Τα αποτελέσματα έδειξαν ότι το φάρμακο ανέβασε τα επίπεδα Παράγοντα ΙΧ από <2% του φυσιολογικού σε 37% μετά από 26 εβδομάδες, πετυχαίνοντας το πρωτεύον καταληκτικό σημείο. Στο διάστημα των 26 εβδομάδων μετά τη χορήγηση, το 72% των ασθενών δεν είχαν αιμορραγικά επεισόδια ενώ 15 ασθενείς ανέφεραν συνολικά 21 αιμορραγίες.
Τέλος, η μέση ετήσια χρήση θεραπείας FIX αντικατάστασης μειώθηκε κατά 96%.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...