Η Ρυθμιστική Υπηρεσία για τα Φάρμακα και τα προϊόντα της Υγειονομικής περίθαλψης του Ηνωμένου Βασιλείου (MHRA) χορήγησε στην avalglucosidase alfa της Sanofi ονομασία Υποσχόμενου Καινοτόμου Φαρμάκου (ΡΙΜ) για τη θεραπεία της νόσου Pompe.
H ονομασία ΡΙΜ χορηγείται σε θεραπείες που δύναται να προσφέρουν μεγάλο πλεονέκτημα σε ασθενείς και αποτελεί μιε πρώιμη ένδειξη ότι ένα φάρμακο αποτελεί υποψήφια θεραπεία για το Πρόγραμμα Πρώιμης Πρόσβασης (EAMS).
Η απόφαση της MHRA βασίστηκε σε δεδομένα από τη μελέτη Φάσης ΙΙΙ, COMET, που αξιολόγησε την ασφάλεια και αποτελεσματικότητα της avalglucosidase alfa συγκριτκά με την alglucosidase alfa (καθιερωμένη θεραπεία) σε ασθενείς με όψιμης έναρξης νόσο Pompe, καθώς και από τη μελέτη Φάσης ΙΙ, mini-COMET. Η δεύτερη αξιολόγησε το φάρμακο σε ασθενείς με Pompe με έναρξη στην παιδική ηλικία που είχαν λάβει alglucosidase alfa.


Διαβάστε περισσότερα εδώ...