Η Gensight θέλει να κερδίσει έγκριση για το Lumevoq (lenadogene nolparvovec) ως θεραπεία για ασθενείς με απώλεια όρασης που οφείλεται στην Κληρονομική Οπτική Νευροπάθεια Leber (LHON) η οποία προκαλείται από μετάλλαξη στο ND4 μιτοχονδριακό γονίδιο.

Η αίτηση στηρίχτηκε σε αποτελέσματα από μία μελέτη Φάσης Ι/ΙΙa και δύο μελέτες αποτελεσματικότητας Φάσης ΙΙΙ.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...