Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε (12/2019) την ένεση αντινοηματικού ολιγονουκλεοτιδίου golodirsen (Vyondys 53) για τη θεραπεία της Duchenne μυϊκής δυστροφίας (Duchenne muscular dystrophy, DMD) με γενετικές μεταλλάξεις που υπόκεινται σε παράλειψη του εξονίου 43 του γονιδίου δυστροφίνης.

Η ενέσιμη θεραπεία της Sarepta Therapeutics αναμένεται να ωφελήσει το 8% των ασθενών με DMD που έχουν αυτήν τη μετάλλαξη. Η έγκριση βασίστηκε σε δεδομένα από μία κλινική δοκιμή που έδειξε στατιστικώς σημαντικής αύξηση στην παραγωγή δυστροφίνης στο σκελετικό μυ μεταξύ των θεραπευμένων ασθενών.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...