Οι ρυθμιστικές αρχές της Ευρωπαϊκής Ένωσης επέκτειναν το θεραπευτικό εύρος του Kalydeco (ivacaftor) της Vertex προκειμένου να συμπεριληφθεί μια καινούργια υπό-ομάδα νέων ασθενών με Κυστική Ίνωση (Cystic Fibrosis, CF). Συγκεκριμένα, οι ιατροί μπορούν πλέον να συνταγογραφήσουν τη θεραπεία για παιδιά και εφήβους με CF, ηλικίας 6 μηνών και άνω, τουλάχιστον 5kg που έχουν την R117H μετάλλαξη στο γονίδιο του ρυθμιστή διαμεμβρανικής αγωγιμότητας κυστικής ίνωσης (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator, CFTR).

Διαβάστε περισσότερα εδώ...