Η Mirum Pharmaceuticals ανακοίνωσε την υποβολή αίτησης χορήγησης νέου φαρμάκου (New Drug Application, NDA) για τα δισκία χηνοδεοξυχολικού οξέος για τη θεραπεία ασθενών με εγκεφαλοτενόντια ξανθωμάτωση (Cerebrotendinous Xanthomatosis ,CTX).

Η υποβολή ανακοινώθηκε στις 28 Ιουνίου 2024 και βασίζεται σε δεδομένα από τη μελέτη φάσης 3 RESTORE, η οποία αξιολόγηση τη χρήση του φαρμάκου σε ενήλικες με CTX και πέτυχε το πρωτεύον καταληκτικό σημείο της, δηλαδή τη στατιστικά σημαντική μείωση των χολικών αλκοολών.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...