To Elfabrio (pegunigalsidase alfa) αναπτύχθηκε για τη θεραπεία της νόσου Fabry για ενήλικες ασθενείς με επιβεβαιωμένη διάγνωση.

Πρόκειται για μία καινοτόμο θεραπεία ενζυμικής υποκατάστασης που χορηγείται ενδοφλεβίως κάθε 2 εβδομάδες και παρέχει τροποποιημένη εκδοχή του ενζύμου, α-galactosidase.
Η ασφάλεια και αποτελεσματικότητα μελετήθηκε με δεδομένα από ένα πρόγραμμα κλινικών δοκιμών που περιλαμβάνει 142 άτομα με νόσο Fabry. Από αυτά, 112 έλαβαν Elfabrio 1mg/kg κάθε 2 εβδομάδες.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...