Το τμήμα γονιδιακής θεραπείας, AveXis, της Novartis ανακοίνωσε την ευρωπαϊκή έγκριση του Zolgensma (onasemnogene abeparvovec), το οποίο αποτελεί τη μοναδική γονιδιακή θεραπεία για τη Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία (Spinal Muscular Atrophy, SMA).
Συγκεκριμένα, η Ευρωπαϊκή Επιτροπή χορήγησε έγκριση υπό όρους (conditional approval) στο Zolgensma για τη θεραπεία ασθενών με 5q SMA με διαλληλική μετάλλαξη στο SMN1 γονίδιο και μία κλινική διάγνωση SMA τύπου 1 ή ασθενών με 5q SMA με μία διαλληλική μετάλλαξη στο SMN1 γονίδιο και μέχρι 3 αντίγραφα του SMN2 γονιδίου.
Η έγκριση καλύπτει βρέφη και μικρά παιδιά με SMA μέχρι 21 Kg σύμφωνα με την εγκεκριμένη δοσολογία.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...