Το pegcetacoplan, ένας αναστολέας του συστατικού C3 του συμπληρώματος που αξιολογείται για την Παροξυσμική Νυχτερινή Αιμοσφαιρινουρία (PNH), αποδείχτηκε ανώτερο της καθιερωμένης θεραπείας με τον C5 αναστολέα, eculizumab, σε μία πρόσφατα δημοσιευμένη μελέτη στην οποία βασίστηκε ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) για τη χορήγηση προτεραιότητας αξιολόγησης στην αίτηση νέου φαρμάκου (NDA).

O βασικός συγγραφέα της μελέτης Peter Hillmen και οι συνεργάτες του, τονίζουν ότι ενώ οι C5 αναστολείς είναι χρήσιμοι στον έλεγχο ενδοαγγειακής αιμόλυσης στην PNH, δεν αντιμετωπίζουν την εξωαγγειακή αιμόλυση. Η επιμονή της αναιμίας παρά την C5 αναστολή δύναται να συνεισφέρει στην ανάγκη συνεχούς μετάγγισης αίματος.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...