Η bluebird ανακοίνωσε ότι σταματάει προσωρινά τις μελέτες φάσης 1/2 και 3 της γονιδιακής θεραπείας LentiGlobin για τη θεραπεία της δρεπανοκυτταρικής αναιμίας λόγω αναφοράς υποψίας μη αναμενόμενης σοβαρής ανεπιθύμητης ενέργειας (Suspected Unexpected Serious Adverse Reaction, SUSAR).

Πρόκειται για ένα περιστατικό οξείας μυελοειδούς λευχαιμίας ενός ασθενούς που είχε συμπεριληφθεί στην ομάδα Α της μελέτης φάσης 1/2, HGB-206, ο οποίος είχε λάβει πριν 5 έτη τη γονιδιακή θεραπεία.
Επιπλέον, άλλη μία SUSAR μυελοδυσπλαστικού συνδρόμου αναφέρθηκε σε ασθενή από την ομάδα C της ίδιας μελέτης.
Η εταιρεία δήλωσε ότι ερευνά τα 2 περιστατικά προκειμένου να εξακριβώσει εάν υπάρχει συσχέτιση μεταξύ των SUSAR και του LentiGlobin.
Η bluebird ανέστειλε, επίσης, την κυκλοφορία του Zynteglo για τη β θαλασσαιμία όσο ερευνά τα περιστατικά λόγω του ότι κατασκευάζεται χρησιμοποιώντας τον ίδιο BB305 Lenti-ιϊκό φορέα.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...