Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε τις ταμπλέτες carglumic acid (CARBAGLU) 200 mg για τη θεραπεία της Οξείας Υπεραμμωνιαιμίας που σχετίζεται με προπιονική οξυαιμία (PA) και μεθυλμαλονική οξυαιμία (MMA).

Η έγκριση, αυτή, επιτρέπει στην Recordati Rare Diseases να προχωρήσει με τη θεραπεία ως συμπληρωματική αγωγή στην καθιερωμένη θεραπεία και για τους παιδιατρικούς αλλά και για τους ενήλικες ασθενείς.
Το carglumic acid αντιπροσωπεύει το πρώτο και μοναδικό εγκεκριμένο φάρμακο για αυτή τη σπάνια πάθηση.
Η έγκριση βασίστηκε στα αποτελέσματα από μία τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο, πολυκεντρική μελέτη που συνέκρινε το υπό μελέτη φάρμακο με εικονικό σε PA ή MMA ασθενείς με επεισόδια υπεραμμωνιαιμίας.
Το προφίλ αποτελεσματικότητας βασίστηκε σε 90 επεισόδια υπεραμμωνιαιμίας για 24 ασθενείς και έδειξε ότι όσοι έλαβαν Carbaglu παρουσίασαν ταχύτερη μείωση αμμωνίας συγκριτικά με όσους έλαβαν εικονικό φάρμακο.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...