Η Solid Biosciences αντιμετώπισε πολλές δυσκολίες από τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) τα τελευταία χρόνια με τη γονιδιακή της θεραπεία για την Duchenne μυϊκή δυστροφία (DMD) λόγω ανησυχιών σχετικά με θέματα ασφάλειας και παραγωγής.

Για το λόγο αυτό έκλεισε συμφωνία με την Ultragenyx αξίας 40 εκατομμυρίων δολαρίων. Οι δύο εταιρείες θα συνεργαστούν για την DMD και άλλες νόσους που προκαλούνται από έλλειψη στην πρωτεΐνη δυστροφίνη.
Η Ultragenyx θα έχει την αποκλειστική άδεια σε όσες θεραπείες προκύψουν από αυτήν τη συνεργασία και η Solid Bio θα μπορεί να επιλέξει να συγχορηγήσει προγράμματα μόλις πετύχουν «proof-of-concept». Επίσης, η Solid Bio θα κατέχει τα δικαιώματα άλλων χρήσεων των μικροδυστροφινών της, συμπεριλαμβανομένου και του DMD προγράμματος SGT-001.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Το φάρμακο, sTC-15, είναι ένας p.o. βιοδιαθέσιμος, μικρομοριακός METTL3 αναστολέας που στοχεύει ένα νέο μηχανισμό δράσης για τη θεραπεία της οξείας μυελοειδούς λευχαιμίας και άλλως συμπαγών και αιματολογικών καρκίνων.

Η επιλογή αυτού του κλινικού υποψηφίου επιτεύχθηκε μέσω έρευνας στη στόχευση RNA τροποποιητικών ενζύμων για την ανάπτυξη νέων αντικαρκινικών θεραπειών.
Το sTC-15, ένας εξαιρετικά δραστικός και επιλεκτικός METTL3 αναστολέας, είναι αποτελεσματικός σε κύτταρα λευχαιμίας ανθεκτικά στη χημειοθεραπεία.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Vertex αξιολογούσε το VX-814 σε μελέτη φάσης 2 έναντι εικονικού φαρμάκου σε 50 ασθενείς με ανεπάρκεια α-1-αντιθρυψίνης (AATD). Η σπάνια, αυτή, γενετική διαταραχή μπορεί να προκαλέσει ηπατική και πνευμονική νόσο λόγω χαμηλών επιπέδων της πρωτεΐνης α-1-αντιθρυψίνης.

Οι ερευνητές ανακάλυψαν ότι αρκετοί συμμετέχοντες της μελέτης παρουσίασαν ανεβασμένα ηπατικά ένζυμα και ότι μόνο μικρές ποσότητες του φαρμάκου φτάνουν το στόχο.
Η Vertex θα συνεχίσει μια μελέτη φάσης 2 ενός διαφορετικού φαρμάκου, του VX-864, για την ίδια διαταραχή.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή χορήγησε ονομασία ορφανού φαρμάκου στο leniolisib της Pharming για τη θεραπεία του συνδρόμου ενεργοποιημένης φωσφοϊνοσιτίδης-3 κινάσης δ [activated phosphoinositide 3-kinase delta syndrome (APDS)]. Το leniolisib έλαβε τον Ιανουάριο ονομασία ορφανού φαρμάκου και από τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA).

To APDS προκαλείται από μετάλλαξη στο γονίδιο ΡΙΚ3CD (APDS τύπου 1) ή στο γονίδιο PIK3R1 (APDS τύπου 2) που ενεργοποιεί την φωσφοϊνοσιτίδη-3 κινάση δ (ΡΙ3Κδ). Το leniolisib είναι ένας μικρομοριακός ΡΙ3Κδ αναστολέας με ανοσοδιαμορφωτικές και αντινεοπλαστικές ιδιότητες.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) χορήγησε πλήρη έγκριση στο venetoclax (Venclexta) για τη θεραπεία νέο-διαγνωσθείσας Οξείας Μυελοειδούς Λευχαιμίας (AML).

Η έγκριση αφορά τη χρήση σε συνδυασμό με azacitidine, decitabine ή χαμηλής δόσης cytarabine και ενδείκνυται για ενήλικες ≥75 ετών ή με συννοσηρότητες οι οποίες αποτρέπουν τη χρήση εντατικής επαγωγικής χημειοθεραπείας.
Η έγκριση βασίστηκε στα αποτελέσματα δύο μελετών Φάσης 3 (VIALE-A και VIALE-C) που έδειξαν ότι ο συνδυασμός venetoclax και azacitidine ήταν ανώτερος της azacitidine στη βελτίωση της συνολικής επιβίωσης σε νέο-διαγνωσθείσα AML.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

ΕΚΛΟΓΕΣ Ε.Ε.Σ.Π.Ο.Φ 2020

ΒΙΒΛΙΟΘΗΚΗ VIDEO

 

Πατήστε εδώ για να μεταβείτε
στη σελίδα με τα διαθέσιμα video.

Go to top
JSN Medis 2 is designed by JoomlaShine.com | powered by JSN Sun Framework