Το σύνδρομο Lennox-Gastaut επηρεάζει έως και το 5% των παιδιών που ζουν με παιδιατρική επιληψία.

Μια νέα μελέτη που χρηματοδοτείται από το UCL έχει ξεκινήσει, καθιστώντας την την πρώτη δοκιμή βαθιάς εγκεφαλικής διέγερσης (Deep Brain Stimulation, DBS) στο Ηνωμένο Βασίλειο για παιδιά με επιληψία.

Σε συνεργασία μεταξύ του Νοσοκομείου Great Ormond Street, του UCL, του King's College του Λονδίνου, του Πανεπιστημίου της Οξφόρδης και της Amber Therapeutics, η πιλοτική μελέτη Children's Adaptive Deep brain stimulation for Epilepsy Trial (CADET) σκοπεύει να συμπεριλάβει τρεις επιπλέον ασθενείς που ζουν με το σύνδρομο Lennox-Gastaut (LGS).

Η μελέτη θα διερευνήσει την ασφάλεια μιας συσκευής DBS που τοποθετείται στο κρανίο και ονομάζεται Picostim και λειτουργεί με το λογισμικό DyNeuMo-1.

Η συσκευή που επαναφορτίζεται φορώντας ακουστικά, στοχεύει στον θάλαμο, τον κόμβο των ηλεκτρικών σημάτων στον εγκέφαλο, για να μπλοκάρει τις ηλεκτρικές οδούς και να σταματήσει την εξάπλωση των επιληπτικών κρίσεων, ενώ δεν απαιτεί χειρουργική επέμβαση για την αντικατάστασή της κάθε τρία έως πέντε χρόνια.

Ήδη έχει αποδειχθεί ότι η συσκευή μείωσε τις ημερήσιες κρίσεις κατά 80% σε ένα παιδί με επιληψία.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο FDA ενέκρινε τα καψάκια mavorixafor (XOLREMDI) για τη θεραπεία του συνδρόμου WHIM (κονδυλώματα, υπογαμμασφαιριναιμία, λοιμώξεις και μυελοκάθεξη) σε ασθενείς ηλικίας 12 ετών και άνω.

Όπως ανακοινώθηκε από την X4 Pharmaceuticals στις 29 Απριλίου 2024, η απόφαση καθιστά τον ανταγωνιστή του υποδοχέα χημειοκίνης CXC4 ως την πρώτη θεραπεία που ενδείκνυται ειδικά σε ασθενείς με σύνδρομο WHIM και βασίζεται σε δεδομένα από τη μελέτη φάσης 3 4WHIM.

Τα αποτελέσματα της μελέτης 4WHIM έδειξαν ότι η χρήση του mavorixafor σχετίζεται με κλινικά και στατιστικά ανώτερο αποτέλεσμα σε σχέση με το εικονικό φάρμακο, με τη χρήση να σχετίζεται με αυξημένο TATANC (P <.0001) και αυξημένο χρόνο πάνω από το όριο (≥1000 κύτταρα/μL) για τον απόλυτο αριθμό λεμφοκυττάρων (P <.0001).

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

O FDA ενέκρινε το Epysqli (eculizumab-aagh) της Samsung Bioepis για 2 σπάνιες διαταραχές που χαρακτηρίζονται από την διάσπαση των ερυθρών αιμοσφαιρίων.

Ο αναστολέας του συμπληρώματος έχει πλέον εγκριθεί για τη μείωση της αιμόλυσης σε ασθενείς με παροξυσμική νυκτερινή αιμοσφαιρινουρία (PNH) και για την αναστολή της μεσολαβούμενης από το συμπλήρωμα θρομβωτικής μικροαγγειοπάθειας σε ασθενείς με άτυπο αιμολυτικό ουραιμικό σύνδρομο (aHUS).

Η απόφαση της ρυθμιστικής αρχής για το Epysqli, στηρίχθηκε σε ένα σύνολο αποδεικτικών στοιχείων που αποδεικνύουν ότι το φάρμακο είναι «εξαιρετικά παρόμοιο» με το Soliris και δεν έχει κλινικά σημαντικές διαφορές από το φάρμακο αναφοράς όσον αφορά στην ασφάλεια, την καθαρότητα και τη δραστικότητα.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Pliant Therapeutics ανακοίνωσε θετικά δεδομένα από την εξελίξει κλινική μελέτη του bexotegrast σε ασθενείς με πρωτοπαθή σκληρυντική χολαγγειίτιδα (Primary Sclerosing Cholangitis, PSC)και με υποψία μέτριας έως σοβαρής ηπατικής ίνωσης.

Η κλινική μελέτη Φάσης 2a, INTEGRIS-PSC, αξιολογεί το φάρμακο σε άπαξ per os δόσεις για έως 12 και 48 εβδομάδες σε 121 ασθενείς με PSC και υποψία ηπατικής ίνωσης.
Οι ασθενείς τυχαιοποιήθηκαν σε διαφορετικά δοσολογικά σχήματα του bexotegrast (40 mg, 80 mg, 160 mg) ή σε εικονικό φάρμακο για 12 εβδομάδες και σε 320 mg bexotegrast ή εικονικό φάρμακο για 48 εβδομάδες.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...