Οι Αμερικανικές ρυθμιστικές αρχές δέχτηκαν να εξετάσουν την Αίτηση Άδειας Βιολογικών Προϊόντων της Novartis για το Zolgensma (AVS-101, onasemnogene abeparvovec), μια ερευνώμενη θεραπεία γονιδιακής αντικατάστασης για τη νωτιαία μυϊκή ατροφία (SMA) Τύπου 1.

Post Date: 
11 December 2018

Το Zolgensma έχει σχεδιαστεί να αντιμετωπίζει τη γενετική αιτία της νόσου, η οποία είναι μια θανατηφόρος νευρομυϊκή νόσος με περιορισμένες θεραπευτικές επιλογές.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...