Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε την ένεση elapegademase-IvIr (Revcovi) της Leadiant Biosciences Inc
8 Οκτωβρίου 2018

για τη θεραπεία της σοβαρής συνδυασμένης ανοσοανεπάρκειας απαμινάσης  αδενοσίνης (ADA-SCID) σε παιδιά και ενήλικες.

Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (ΕΜΑ) χορήγησε ονομασία PRIME στην πειραματική γονιδιακή θεραπεία OTL-300 της Orchand Therapeutics ως πιθανή θεραπεία της πιο σοβαρής μορφής β-θαλασσαιμίας.
8 Οκτωβρίου 2018

Προκειμένου ένα πειραματικό φάρμακο να γίνει αποδεκτό για ονομασία PRIME, πρέπει να δείχνει πιθανό θεραπευτικό πλεονέκτημα συγκριτικά με άλλες διαθέσιμες θεραπευτικές επιλογές ή να ωφελεί ασθενείς

Αποτελέσματα από μια μελέτη φάσης 2 έδειξαν ότι το CD19 αντίσωμα της Xencor δεν πέτυχε το πρωτεύον τελικό σημείο στον συστηματικό ερυθηματώδη λύκο (SLE)
8 Οκτωβρίου 2018

αλλά η εταιρεία περιέγραψε τα δεδομένα ως «μια θετική τάση» που περιέχει ένα «πολλά υποσχόμενο θεραπευτικό αποτέλεσμα» άξιο περαιτέρω μελέτης.

Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε το duvelisib (COPIKTRA) της Verastem, Inc
4 Οκτωβρίου 2018

για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με υποτροπιάζουσα ή ανθεκτική χρόνια λεμφοκυτταρική λευχαιμία (CLL) ή με μικρό λεμφοκυτταρικό λέμφωμα (SLL) μετά από τουλάχιστον 2 προηγούμενες θεραπείες.

Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) χορήγησε ονομασία ορφανού φαρμάκου στο Myelo001 της Myelo Therapeutics GmbH
4 Οκτωβρίου 2018

για τη θεραπεία του συνδρόμου οξείας ακτινοβόλησης (ARS), μιας σπάνιας και συχνά θανατηφόρας ομάδας συμπτωμάτων που συνοδεύει την εξαιρετικά υψηλή έκθεση σε ιοντίζουσα ακτινοβολία.

Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) χορήγησε ονομασία ορφανού φαρμάκου στο CLR131 της Cellectar Biosciences, Inc
4 Οκτωβρίου 2018

για τη θεραπεία του παιδικού οστεοσαρκώματος. Το CLR131 έχει σχεδιαστεί να μεταφέρει απευθείας κυτταροτοξική ακτινοβολία στα καρκινικά κύτταρα.

Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) χορήγησε ονομασία ορφανού φαρμάκου στον ερευνώμενο και από του στόματος χορηγούμενου αναστολέα τυροσίνης κινάσης και κινάσης janus (SyK/JAK), cerdulatinib
4 Οκτωβρίου 2018

για τη θεραπεία του περιφερικού Τ λεμφώματος (PTCL).

O CDK4 και 6 αναστολέας , Verzenios, εγκρίθηκε στην Ευρώπη για τη θεραπεία συγκεκριμένων μεταστατικών καρκίνων του μαστού.
4 Οκτωβρίου 2018

Η απόφαση, αυτή, δίνει στους γιατρούς το πράσινο φως προκειμένου να συνταγογραφήσουν το φάρμακο για γυναίκες με  HR+ HER2- τοπικά προχωρημένο ή μεταστατικό καρκίνο του μαστού σε συνδυασμό με α