O Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε το πρώτο μονοκλωνικό αντίσωμα, το lanadelumab (Takhzyro, SHP643) της Shire Pharmaceuticals, για τη θεραπεία του κληρονομικού αγγειοοιδήματος (ΗΑΕ) τύπου Ι και ΙΙ σε ασθενείς 12 ετών κι άνω.
31 Αυγούστου 2018

Το lanadelumab χρησιμοποιείται για να αποτρέπει τα επεισόδια οιδήματος κι είναι ένας αναστολέας της καλλικρεϊνης πλάσματος.

O Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε τον (ανασυνδυασμένο) αντί-αιμοφιλικό παράγοντα PEGylated-aucl, BAY94-9027 (Jivi) για τη θεραπεία προφύλαξης ρουτίνας της αιμορροφιλίας Α
31 Αυγούστου 2018

σε ενήλικες και εφήβους ηλικίας 12 ετών και άνω που έχουν λάβει προηγούμενη θεραπεία.

O Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε το ibrutinib (IMBRUVICA, AbbVie) σε συνδυασμό με το rituximab (RITUXAN) για τη θεραπεία της μακροσφαιριναιμίας του Waldenstrom.
31 Αυγούστου 2018

Ο συνδυασμός, αυτός, αποτελεί την πρώτη και μοναδική μη χημειοθεραπευτική επιλογή για ασθενείς με αυτήν τη νόσο.

H Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε τη χρήση του Blincyto (blinatumomab) της Amgen ως μονοθεραπεία για παιδιά ηλικίας 1 έτους κι άνω με Ph- CD19+ B πρόδρομη οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία (ALL)
31 Αυγούστου 2018

η οποία είναι ανθεκτική ή σε υποτροπή μετά από τουλάχιστον 2 προηγούμενες θεραπείες ή σε υποτροπή μετά από αλλογενή μεταμόσχευση  αιμοποιητικών βλαστοκυττάρων.

To Mepsevii (vestronidase alfa) της Ultragenyx εγκρίθηκε για χρήση στην Ευρώπη για τη θεραπεία της εξαιρετικά σπάνιας νόσου
31 Αυγούστου 2018

βλεννοπολυσακχαρίδωσης τύπου VII (MPS VII), προσφέροντας στους ασθενείς μια εγκεκριμένη θεραπεία για πρώτη φορά.

H Ευρωπαϊκή Επιτροπή εγκρίνει τη χρήση του Vyxeos της Jazz Pharmaceuticals για τη θεραπεία ενηλίκων με νέο-διαγνωσθείσα, σχετιζόμενη με θεραπεία οξεία μυελοειδή λευχαιμία (t-AML) ή για AML με αλλαγές σχετιζόμενες με μυελοδυσπλασία (AML-MRC).
31 Αυγούστου 2018

Πρόκειται για την πρώτη χημειοθεραπεία που πετυχαίνει σημαντικό πλεονέκτημα στη συνολική επιβίωση έναντι της κλασικής αγωγής σε μελέτη φάσης ΙΙΙ που περιλάμβανε μεγαλύτερους σε ηλικία ενήλικες ασθε

O Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) απέρριψε την αίτηση των Akcea/Ionis για την κυκλοφορία του Waylivra (volanesorsen)
31 Αυγούστου 2018

για την εξαιρετικά σπάνια διαταραχή λιπιδίων, που ονομάζεται σύνδρομο οικογενούς χυλομικροναιμίας (FCS).

Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε το migalastat (Galafold) της Amicus Therapeutics
28 Αυγούστου 2018

το οποίο είναι το πρώτο φάρμακο που χορηγείται από το στόμα για τη θεραπεία ενηλίκων με νόσο Fabry.