Για πρώτη φορά μετά από 30 χρόνια, παιδιά και νεαροί ενήλικες σε Αγγλία και Ουαλία με τη σπάνια οστική διαταραχή φυλοσύνδετη υποφωσφαταιμία (XLH) θα έχουν πρόσβαση σε μια νέα θεραπευτική επιλογή μέσω του Εθνικού Συστήματος Υγείας (NHS).
11 Οκτωβρίου 2018

To Εθνικό Ινστιτούτο Αριστείας Υγείας και Φροντίδας (NICE) δημοσίευσε μια τελική οδηγία όπου προτείνει τη χρήση του Crysvita (burosumab) της Kyowa Kirin για τη θεραπεία της XLH σε παιδιά κι ενήλικε

διαβάστε περισσότερα...
Το πειραματικό φάρμακο XmAb5871 της Xencor για τη θεραπεία του συστηματικού ερυθηματώδους λύκου (SLE), δεν πέτυχε το βασικό του στόχο σε μια μελέτη ενδιάμεσου σταδίου.
11 Οκτωβρίου 2018

Παρά το ότι υπήρχε μια θετική τάση στο πρωτεύον τελικό σημείο, το ποσοστό των ασθενών που δε βίωσε απώλεια βελτίωσης (loss of improvement, LOI) μέχρι την ημέρα 225, δεν ήταν στατιστικώς σημαντικό (

διαβάστε περισσότερα...
To Εθνικό Ινστιτούτο Αριστείας Υγείας και Φροντίδας (NICE) προτείνει το Mylotarg (gemtuzumab ozogamicin), σε συνδυασμό με χημειοθεραπεία, για ασθενείς με CD33 θετική οξεία μυελοειδή λευχαιμία (AML) που δεν έχουν λάβει προηγούμενη θεραπεία.
11 Οκτωβρίου 2018

Ο Τελικός Προσδιορισμός Αξιολόγησης (Final Appraisal Determination) υποστηρίζει τη χρήση του φαρμάκου σε συνδυασμό με daunorubicin και cytarabine για ασθενείς ηλικίας 15 ετών κι άνω με CD33 θετική

διαβάστε περισσότερα...
H Therachon ανακοίνωσε τα σχέδιά της να αγοράσει την GLyPharma Therapeutic και να γίνει μια εταιρεία πολλαπλών περιουσιακών στοιχείων για σπάνιες παθήσεις.
11 Οκτωβρίου 2018

Η Therachon θα αποκτήσει τα δικαιώματα ανάπτυξης και εμπορευματοποίησης του apraglutide της GLyPharma, του συνθετικού GPL-2 αναλόγου για το σύνδρομο του σύντομου εντέρου κι άλλων σπάνιων γαστρεντερ

διαβάστε περισσότερα...
Μια νέα ανάλυση έδειξε ότι το crizanlizumab της Novartis μειώνει τον αριθμό ασθενών με δρεπανοκυτταρική νόσο που βιώνουν κρίση πόνου.
11 Οκτωβρίου 2018

Σύμφωνα με ανάλυση δεδομένων από τη μελέτη Φάσης ΙΙ, SUSTAIN, που δημοσιεύτηκε στην American Journal Of Hematology, το 35,8% των ασθενών που έλαβαν το φάρμακο δε βιώνει αγγειο-αποφρακτική κρίση (VO

διαβάστε περισσότερα...
Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε τη μοναδική θεραπεία προφύλαξης που χορηγείται υποδορίως σε πολλαπλές επιλογές δόσης
8 Οκτωβρίου 2018

(μία φορά την εβδομάδα, κάθε 2 εβδομάδες ή κάθε 4 εβδομάδες).

διαβάστε περισσότερα...
Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) χορήγησε ονομασία ορφανού φαρμάκου στο AG10 της Eidos Therapeutics Inc, το οποίο είναι ένα ερευνώμενο
8 Οκτωβρίου 2018

από του στόματος  χορηγούμενο μικρό μόριο κατασκευασμένο να σταθεροποιεί δραστικά την αμυλοείδωση εκ τρανσθυρετίνης (ATTR).

διαβάστε περισσότερα...
Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) χορήγησε ονομασία ορφανού φαρμάκου στο ΜΝ-166 (ibudilast) της MediciNova για τη θεραπεία του γλοιοβλαστώματος.
8 Οκτωβρίου 2018

O FDA χορήγησε αυτήν την ονομασία στο ΜΝ-166 ως συμπληρωματική θεραπεία στο temozolomide γι αυτόν τον σπάνιο καρκίνο με υψηλό ποσοστό υποτροπής και φτωχή πρόγνωση.

διαβάστε περισσότερα...