Η δοκιμή STARS είναι η πρώτη χρηματοδοτούμενη από βιομηχανία δοκιμή για τη νόσο Angelman
29 Οκτωβρίου 2018

μια σπάνια διαταραχή που προκαλείται από ελάττωμα στο γονίδιο UBE3A κι οδηγεί σε καθυστερημένη ανάπτυξη, επιληπτικές κρίσεις, προβλήματα στον ύπνο και άλλα ιατρικά θέματα.

H Santhera ανακοίνωσε ότι το πειραματικό της φάρμακο, POL6014, για τη θεραπεία της Κυστικής Ίνωσης (CF) πρόκειται να λάβει ονομασία ορφανού φαρμάκου μέσα στις επόμενες 30 ημέρες.
22 Οκτωβρίου 2018

Η Επιτροπή Ορφανών Φαρμακευτικών Προϊόντων του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (ΕΜΑ) εξέδωσε θετική γνώμη για τη χορήγηση ονομασίας ορφανού φαρμάκου στο POL6014.

Οι Αμερικανικές ρυθμιστικές αρχές ενέκριναν τον PARP αναστολέα, Talzenna (talazoparib) της Pfizer για τη θεραπεία ασθενών με βλαβερό gBRCAm, HER2- αρνητικό, τοπικά προχωρημένο ή μεταστατικό καρκίνο του μαστού.
22 Οκτωβρίου 2018

Η έγκριση βασίστηκε σε δεδομένα από τη μελέτη EMBRACA, τα οποία έδειξαν ότι η επιβίωση χωρίς εξέλιξη της νόσου (PFS) ήταν 8,6 μήνες με το talazoparib και 5,6 μήνες με τη χημειοθεραπεία.

O PARP αναστολέας, Lynparza (olaparib), των AstraZeneca και MSD έλαβε ονομασία ορφανού φαρμάκου στις ΗΠΑ για τη θεραπεία του καρκίνου του παγκρέατος.
22 Οκτωβρίου 2018

Η χρήση του Lynparza στον καρκίνο του παγκρέατος αξιολογείται στην υπό εξέλιξη δοκιμή Φάσης ΙΙΙ, POLO, η οποία ελέγχει το φάρμακο ως μονοθεραπεία συντήρησης έναντι του εικονικού φαρμάκου σε ασθενεί

H MSD αποκάλυψε τα αποτελέσματα από τη δοκιμή φάσης 3, KEYNOTE-426, του PD-1 αναστολέα, Keytruda (pembrolizumab), σε συνδυασμό με το Inlyta (axitinib) της Pfizer
22 Οκτωβρίου 2018

σύμφωνα με τα οποία ο συνδυασμός βελτίωσε τη συνολική επιβίωση (OS) και την επιβίωση χωρίς εξέλιξη (PFS) συγκριτικά με το Sutent (sunitinib) της Pfizer στο νεφροκυτταρικό καρκίνωμα.

Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) δέχτηκε τη συμπληρωματική αίτηση νέου φαρμάκου (sNDA) της AbbVie
22 Οκτωβρίου 2018

και χορήγησε προτεραιότητα εξέτασης στην συνδυαστική θεραπεία ibrutinib (Imbruvica) και obinutuzumab (Gazyva) για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με χρόνια λεμφοκυτταρική λευχαιμία ή λεμφοκυτταρικό λέ

H Αγγλική Hemogenyx Pharmaceuticals υπέγραψε μια συμφωνία με την Janssen Research & Development για τη δημιουργία ενός εξανθρωπισμένου μοντέλου ποντικιού με λύκο.
22 Οκτωβρίου 2018

Η Immugenyx, μια θυγατρική εταιρεία της Hemogenyx,  θα συνεργαστεί με τη Janssen για την ανάπτυξη ενός μοντέλου συστηματικού ερυθηματώδους λύκου (SLE), χρησιμοποιώντας προηγμένα αιμοποιητικά χ

H Novartis υποβάλλει τη νέα της θεραπεία για την πολλαπλή σκλήρυνση, siponimod, για έγκριση στις ΗΠΑ και στην Ευρώπη.
11 Οκτωβρίου 2018

Το siponimod (BAF312) είναι το πρώτο και το μοναδικό μέχρι σήμερα φάρμακο που έχει δείξει ότι μπορεί να καθυστερήσει την εξέλιξη της δευτεροπαθούς  προϊούσας πολλαπλής σκλήρυνσης σε κλινικές δ