Τα αποτελέσματα της δοκιμής φάσης 2b του ΑΜΤ-061 της UniQure για την αιμορροφιλία Β καθιστούν την εταιρεία δυνατό ανταγωνιστή των Pfizer/Spark.
21 Νοεμβρίου 2018

Και οι 2 εταιρείες χορηγούν το γονίδιο για τον παράγοντα πήξης που λείπει από την αιμορροφιλία Β (Factor IX) χρησιμοποιώντας φορείς αδενοσχετιζόμενων ιών (AAV).

H AstraZeneca (AZ) δημοσίευσε τα δεδομένα της συνολικής επιβίωσης (OS) από τη δοκιμή MYSTIC των Imfinzi (durvalumab )και tremelimumab
21 Νοεμβρίου 2018

στον προχωρημένο μη μικροκυτταρικό καρκίνο του πνεύμονα (NSCLC) τα οποία επιβεβαίωσαν ότι η μελέτη είναι μια αποτυχία.

O Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) επέκτεινε τις ενδείξεις του eltrombopag (Promacta) της Novartis
21 Νοεμβρίου 2018

προκειμένου να συμπεριληφθεί η πρώτης γραμμής θεραπεία για ενήλικες και παιδιά ηλικίας 2 ετών κι άνω με σοβαρή απλαστική αναιμία (SAA) σε συνδυασμό με την κλασική ανοσοκατασταλτική θεραπεία (IST).<

O Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε το emapalumab-Izsg (Gamifant)
21 Νοεμβρίου 2018

για τη θεραπεία της πρωτοπαθούς αιμοφαγοκυτταρικής λεμφοϊστιοκυττάρωσης (ΗLH) σε παιδιά και ενήλικες με ανθεκτική, επαναλαμβανόμενη ή προϊούσα νόσο ή σε ασθενείς που δε μπορούν να ανεχτούν τη συμβα

Η ανθεκτική κοιλιοκάκη, μια θανάσιμη μορφή της αυτοάνοσης νόσου κοιλιοκάκης, έλαβε την πρώτη ειδική υποστήριξη από το Εθνικό Σύστημα Υγείας (NHS)
21 Νοεμβρίου 2018

με τη δημιουργία ενός Δικτύου Συνεργασίας για Σπάνιες Παθήσεις [Rare Disease Collaborative Network (RDCN)] προκειμένου να επιτευχθεί η έρευνα και η θεραπεία για αυτήν την πάθηση.

H Leo Pharma υπέγραψε μια συμφωνία ερευνητικής συνεργασίας με την PellePharm που δεσμεύεται με 760 εκατομμύρια δολάρια για τελικού σταδίου δοκιμές
21 Νοεμβρίου 2018

και που περιλαμβάνει μια επιλογή για την LEO να αποκτήσει τελείως την μικρή εταιρεία σπάνιων παθήσεων κάποια στιγμή στο μέλλον.

Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε το Symveki (tezacaftor/ivacaftor) της Vertex σε μια συνδυαστική αγωγή με το Kalydeco (ivacaftor) για τη θεραπεία συγκεκριμένων ασθενών με κυστική ίνωση.
8 Νοεμβρίου 2018

Η απόφαση επιτρέπει τη χρήση του φαρμάκου σε ασθενείς ηλικίας 12 ετών κι άνω που είτε έχουν 2 αντίγραφα της F508del μετάλλαξης στο CFTR γονίδιο είτε έχουν ένα αντίγραφο της F508del μετάλλαξης κι έν

H Roche δήλωσε ότι ένας συνδυασμός του Venclyxto (venetoclax) και του MabThera (rituximab) εγκρίθηκε στην Ευρωπαϊκή Ένωση για άτομα που έχουν λάβει προηγούμενη θεραπεία για χρόνια λεμφοκυτταρική λευχαιμία.
8 Νοεμβρίου 2018

Η απόφαση, αυτή, προσφέρει στους ασθενείς που έχουν λάβει μία τουλάχιστον προηγούμενη θεραπεία, μία μη- χημειοθεραπευτική επιλογή για τη θεραπεία της νόσου και βασίστηκε σε δεδομένα από τη μελέτη Φ