VPRIV (βελαγλουκεράση άλφα)

ΘΕΡΑΠΕΥΤΙΚΗ ΚΑΤΗΓΟΡΙΑ:

Νόσος Gaucher

Το Vpriv χορηγείται για τη μακροχρόνια θεραπεία ασθενών με την ασθένεια του Gaucher. Η ασθένεια του Gaucher είναι μια σπάνια κληρονομική διαταραχή. Οι ασθενείς με τη συγκεκριμένη ασθένεια δεν διαθέτουν επαρκή ποσότητα ενός ενζύμου καλούμενου γλυκοσερεβροσιδάση, το οποίο συνήθως καταλύει ένα είδος λίπους, το γλυκοσερεβροσίδιο. Χωρίς το ένζυμο, η λυκοκερεβροσίδη συσσωρεύεται στον οργανισμό, ιδίως στο συκώτι, τη σπλήνα και τα οστά, προκαλώντας τα συμπτώματα της ασθένειας: αναιμία (μειωμένος αριθμός αιμοσφαιρίων), κόπωση, εύκολη δημιουργία μωλώπων και τάση για αιμορραγία, σπληνομεγαλία και ηπατομεγαλία (διόγκωση της σπλήνας και του συκωτιού), πόνος στα οστά και κατάγματα.

Το Vpriv χορηγείται σε ασθενείς που πάσχουν από την νόσο Gaucher τύπου 1, τη μορφή που συνήθως προσβάλλει το συκώτι, τη σπλήνα και τα οστά.

Δεδομένου του μικρού αριθμού ασθενών με νόσο Gaucher και, άρα, της σπανιότητας της ασθένειας, το Vpriv χαρακτηρίστηκε «ορφανό φάρμακο» (φάρμακο που χρησιμοποιείται σε σπάνιες ασθένειες) στις 9 Ιουνίου 2010.

Πηγή: www.ema.europa.eu

Σύνοψη της Ευρωπαϊκής Δημόσιας Έκθεσης Αξιολόγησης (EPAR): 

Επιστροφή στον Κατάλογο Φαρμάκων για Σπάνιες Παθήσεις