AMMONAPS (φαινυλοβουτυρικό νάτριο)

ΘΕΡΑΠΕΥΤΙΚΗ ΚΑΤΗΓΟΡΙΑ:

Διαταραχές του Κύκλου της Ουρίας

Το Ammonaps χρησιμοποιείται για τη θεραπεία ασθενών με διαταραχές του κύκλου ουρίας που δεν μπορούν να αποβάλλουν τα υπολείμματα αζώτου από τον οργανισμό, επειδή παρουσιάζουν έλλειψη σε ένζυμα που βρίσκονται συνήθως στο ήπαρ. Τα υπολείμματα αζώτου βρίσκονται στον οργανισμό υπό τη μορφή αμμωνίας, η οποία είναι τοξική, ιδιαίτερα για τον εγκέφαλο.

Το Ammonaps χορηγείται σε ασθενείς που παρουσιάζουν έλλειψη ενός ή περισσότερων από τα ακόλουθα ένζυμα: συνθετάση του καρβαμυλο-φωσφορικού οξέος, ορνιθινοτρανσκαρβαμυλάση ή συνθετάση του αργινινο-ηλεκτρικού οξέος.

Ενδείκνυται για τους ασθενείς με τις ακόλουθες μορφές της νόσου:
• εμφάνιση της νόσου σε βρέφη που παρουσιάζουν πλήρη έλλειψη ενός ή περισσότερων από τα εν λόγω ένζυμα τον πρώτο μήνα ζωής
• όψιμη εμφάνιση της νόσου σε ασθενείς που παρουσιάζουν μερική ενζυμική έλλειψη μετά τον πρώτο μήνα ζωής και έχουν ιστορικό εγκεφαλοπάθειας προκαλούμενης από υψηλά επίπεδα αμμωνίας στο αίμα.

Πηγή: www.ema.europa.eu

Σύνοψη της Ευρωπαϊκής Δημόσιας Έκθεσης Αξιολόγησης (EPAR): 

Επιστροφή στον Κατάλογο Φαρμάκων για Σπάνιες Παθήσεις