ALDURAZYME (λαρονιδάση)

ΘΕΡΑΠΕΥΤΙΚΗ ΚΑΤΗΓΟΡΙΑ:

Βλεννοπολυσακχαρίδωση Ι

Το Aldurazyme χορηγείται σε ασθενείς με επιβεβαιωμένη διάγνωση βλεννοπολυσακχαρίδωσης Ι (MPS Ι, ανεπάρκεια της α-L-iduronidase) για την αγωγή των μη νευρολογικών συμπτωμάτων της νόσου (που δεν συνδέονται με τον εγκέφαλο ή το νευρικό σύστημα). Η MPS Ι είναι μια σπάνια κληρονομική ασθένεια, όπου τα επίπεδα ενζυμικής δραστηριότητας της α-L-iduronidase είναι πολύ κατώτερα του φυσιολογικού. Αυτό σημαίνει ότι ορισμένες ουσίες (γλυκοζαμινογλυκάνες/GAGs) δεν διασπώνται και άρα συσσωρεύονται στα περισσότερα όργανα του οργανισμού και τα καταστρέφουν. Τα μη νευρολογικά συμπτώματα της MPS Ι μπορεί να είναι διόγκωση του συκωτιού, ακαμψία των αρθρώσεων που περιορίζει την κίνηση, περιορισμένος όγκος των πνευμόνων, καρδιοπάθεια ή πάθηση των ματιών.


Πηγή: www.ema.europa.eu

Σύνοψη της Ευρωπαϊκής Δημόσιας Έκθεσης Αξιολόγησης (EPAR): 

Επιστροφή στον Κατάλογο Φαρμάκων για Σπάνιες Παθήσεις