To Luxurna (voretigene neparvovec) της Novartis εγκρίθηκε από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή (EC) για τη θεραπεία μιας σπάνιας κληρονομικής νόσου που προκαλεί απώλεια όρασης.

Ημερομηνία Δημοσίευσης: 
28 Νοεμβρίου 2018

Συγκεκριμένα, η EC ενέκρινε τη χρήση της γονιδιακής θεραπείας (η οποία χορηγείται μία μόνο φορά) για τη θεραπεία ασθενών με απώλεια όρασης λόγω μιας γενετικής μετάλλαξης και στα 2 αντίγραφα του RPE65 γονιδίου, εφόσον έχουν αρκετά βιώσιμα αμφιβληστροειδικά κύτταρα. Η θεραπεία δρα με το να μεταφέρει ένα φυσιολογικό αντίγραφο του RPE65 γονιδίου κατευθείαν στα αμφιβληστροειδικά κύτταρα, το οποίο στη συνέχεια παράγει τη φυσιολογική πρωτεΐνη που μετατρέπει το φως σε ηλεκτρικό σήμα στον αμφιβληστροειδή για να αποκαταστήσει την απώλεια όρασης.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...