Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (ΕΜΑ) χορήγησε ονομασία PRIME στην πειραματική γονιδιακή θεραπεία OTL-300 της Orchand Therapeutics ως πιθανή θεραπεία της πιο σοβαρής μορφής β-θαλασσαιμίας.

Ημερομηνία Δημοσίευσης: 
8 Οκτωβρίου 2018

Προκειμένου ένα πειραματικό φάρμακο να γίνει αποδεκτό για ονομασία PRIME, πρέπει να δείχνει πιθανό θεραπευτικό πλεονέκτημα συγκριτικά με άλλες διαθέσιμες θεραπευτικές επιλογές ή να ωφελεί ασθενείς για τους οποίους δεν υπάρχουν θεραπείες.
Το OTL-300 είναι μια ερευνώμενη αυτόλογη «ex vivo» λεντοϊική θεραπεία για τη β-θαλασσαιμία εξαρτώμενη από μετάγγιση (TDBT).

Διαβάστε περισσότερα εδώ...