Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) χορήγησε ονομασία σπάνιας παιδιατρικής νόσου στο Α4250 της Albiero Pharma, Inc.

Ημερομηνία Δημοσίευσης: 
14 Ιουνίου 2018

για τη θεραπεία της προϊούσας οικογενούς ενδοηπατικής χολόστασης (PFIC), μιας σπάνιας ηπατικής νόσου για την οποία δεν υπάρχει διαθέσιμη εγκεκριμένη θεραπεία.
Πρόσφατα έγινε η εγγραφή του πρώτου ασθενούς σε μια μονή, τυχαιοποιημένη, διπλά-τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη φάσης 3, την PEDFIC-1, που θα αξιολογήσει το φάρμακο σε 60 ασθενείς με PCIF ηλικίας μεταξύ 6 μηνών και 18 ετών που έχουν ανεβασμένα επίπεδα χολικού οξέος (sBA) στον ορό αίματος και κνησμό.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...