Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) χορήγησε ονομασία σπάνιας παιδιατρικής νόσου για το ΜΥΟ-101

Ημερομηνία Δημοσίευσης: 
17 Μαΐου 2018

της Myonexus Therapeutics, το οποίο είναι μια γονιδιακή θεραπεία βασισμένη σε AAV για τη θεραπεία της ζωνιαίας μυϊκής δυστροφίας (LGMD) τύπου 2Ε. Πρόκειται για μια σπάνια γενετική πάθηση που χαρακτηρίζεται από προοδευτική αδυναμία που προκαλεί αναπηρία. Προτού η μυϊκή αδυναμία προχωρήσει στους μύες στα πόδια και στα χέρια, ξεκινάει από τους μύες γύρω από τα ισχία και τους ώμους. Στην LGMD τύπου 2Ε, η νόσος εμφανίζεται πριν την ηλικία των 10 ετών , εξελίσσεται σε απώλεια κινητικότητας στην εφηβεία και συνήθως καταλήγει σε θάνατο πριν την ηλικία των 30 ετών.
Μελέτη φάσης 1/2a αναμένεται να ξεκινήσει στα μισά του 2018.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...