H AMO Pharma Limited ανακοίνωσε την έναρξη της εγγραφής ασθενών για μια παρεμβατική μελέτη του ΑΜΟ-01, ενός ερευνώμενου αναστολέα του Ras-ERK μονοπατιού για τη θεραπεία του συνδρόμου Phelan-McDermid (PMS).

Ημερομηνία Δημοσίευσης: 
15 Μαΐου 2018

To PMS είναι μια σπάνια γενετική κατάσταση που χαρακτηρίζεται από μια διαγραφή ή ένα απών κομμάτι γενετικού υλικού ή από μια μετάλλαξη στο SHANK3 γονίδιο που προκαλεί μια ποικιλία διαφορετικών, αλλά σχετιζόμενων συμπτωμάτων που περιλαμβάνουν διανοητικά προβλήματα, καθυστερημένη ή απούσα ομιλία, χαμηλό μυϊκό τόνο, κινητικές καθυστερήσεις, επιληψία και συμπτώματα που ανήκουν στο φάσμα διαταραχής αυτισμού.
Μέχρι σήμερα δεν υπάρχει εγκεκριμένη θεραπεία για PMS.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...