Ξεκίνησε η δοκιμή φάσης 1b της Pfizer για τη γονιδιακή θεραπεία της Duchenne μυϊκής δυστροφίας (DMD), την οποία η εταιρεία απέκτησε από την Bamboo Therapeutics το 2016.

Ημερομηνία Δημοσίευσης: 
17 Απριλίου 2018

Τον προηγούμενο μήνα στο Ιατρικό Κέντρο του Πανεπιστημίου Duke, ένα αγόρι με DMD έλαβε μια μονή έγχυση της υποψήφιας μίνι-δυστροφίνης, PF-06939926. Η εταιρεία έχει στόχο την εγγραφή 12 ασθενών στη μελέτη κι ελπίζει να έχει τα πρώτα αποτελέσματα στο πρώτο μισό της επόμενης χρονιάς. Η Pfizer ευελπιστεί η γονιδιακή, αυτή, θεραπεία να παρέχει στους DMD ασθενείς ένα λειτουργικό αντίγραφο δυστροφίνης, το οποίο θα σταματάει ή θα καθυστερεί την προοδευτική μυϊκή επιδείνωση και τις αδυναμίες που χαρακτηρίζουν τη νόσο.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...