H Stealth BioTherapeutics ανακοίνωσε ότι ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) χορήγησε ονομασία ορφανού φαρμάκου στο ερευνώμενο υποψήφιο φάρμακο, elamipretide

Ημερομηνία Δημοσίευσης: 
12 Απριλίου 2018

για τη θεραπεία ασθενών με σύνδρομο Barth. Το σύνδρομο Barth είναι μια γενετική κατάσταση που παρατηρείται σχεδόν αποκλειστικά στους άντρες. Χαρακτηρίζεται από αποδυναμωμένη και διογκωμένη καρδιά, επαναλαμβανόμενες λοιμώξεις λόγω του μικρού αριθμού λευκών αιμοκυττάρων, αδυναμία στους μύες που χρησιμοποιούνται στην κίνηση και κοντό ανάστημα.
Το elamipretide στοχεύει και προστατεύει δυσλειτουργικά μιτοχόνδρια μέσω ενός καινοτόμου μηχανισμού που βελτιώνει τα ελαττώματα της αλυσίδας μεταφοράς ηλεκτρονίων (ETC) στη νόσο.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...