Με βάση τα αποτελέσματα της μελέτης Study 4053-101 και τη γνώμη του Αμερικανικού Οργανισμού Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA), η Sarepta σχεδιάζει να υποβάλλει μια αίτηση νέου φαρμάκου (NDA) για το golodirsen (SRP-4053) μέχρι το τέλος του 2018

Ημερομηνία Δημοσίευσης: 
13 Μαρτίου 2018

ζητώντας επιταχυνόμενη έγκριση βασισμένη σε μια αύξηση στην πρωτεΐνη δυστροφίνη ως αναπληρωματικό τελικό σημείο.
Το golodirsen αναπτύσσεται για τη θεραπεία ασθενών με Duchenne μυϊκή δυστροφία (DMD) που είχαν γενετικές μεταλλάξεις οι οποίες υπόκεινται σε «παράλειψη» (skipping) του εξωνίου 53 του DMD γονιδίου.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...