Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) χορήγησε ονομασία ορφανού φαρμάκου στο PTG-300 της Protagonist Therapeutics για τη θεραπεία της β-θαλασσαιμίας.

Ημερομηνία Δημοσίευσης: 
9 Μαρτίου 2018

Πρόκειται για ένα υποδόριο ενέσιμο μιμητικό της hepcidin. H hepcidin είναι μια φυσική πεπτιδική ορμόνη, η οποία είναι η βασική ρυθμιστική ορμόνη που ελέγχει την απορρόφηση σιδήρου, την ανακύκλωση του και τη χρήση του από το σώμα.
Η απόφαση του FDA βασίστηκε σε δεδομένα από τη μελέτη Φάσης 1, όπου το PTG-300 φάνηκε ικανό να πετύχει δοσοεξαρτώμενες και συνεχείς μειώσεις στα επίπεδα σιδήρου ορού σε υγιείς εθελοντές.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...