H uniQure ανακοίνωσε ότι ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) χορήγησε ονομασία ορφανού φαρμάκου στη γονιδιακή θεραπεία ΑΜΤ-130 για τη θεραπεία ασθενών με νόσο Huntington (HD).

Ημερομηνία Δημοσίευσης: 
10 Οκτωβρίου 2017

Tο ΑΜΤ-130 έχει έναν AAV5 φορέα που κουβαλάει ένα τεχνητό micro-RNA σχεδιασμένο να σταματάει το μεταλλαγμένο γονίδιο huntingtin και να αναστέλλει την παραγωγή μεταλλαγμένης πρωτεΐνης huntingin.
Κλινικές μελέτες σε ανθρώπους αναμένονται να ξεκινήσουν το 2018.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...