To RASRx1902 έλαβε ονομασία ορφανού φαρμάκου από τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) για τη θεραπεία της Duchenne μυϊκής δυστροφίας (DMD).

Ημερομηνία Δημοσίευσης: 
19 Ιουνίου 2017

Παρά το γεγονός ότι λεπτομέρειες του φαρμάκου είναι περιορισμένες, το RASRx1902 βελτίωσε τη μυϊκή δύναμη και την ανάπλαση στους ασθενείς, ενώ μείωσε τη μυϊκή φλεγμονή, τον εκφυλισμό και τη νέκρωση. Επί του παρόντος, δεν είναι ξεκάθαρο ποιος είναι ο μηχανισμός δράσης του φαρμάκου, απλά είναι γνωστό ότι αναπτύσσεται χρησιμοποιώντας μια προσέγγιση συστήματος βιολογίας και ότι θα είναι αποτελεσματικό σε όλους τους DMD ασθενείς, ανεξάρτητα από την γονιδιακή τους μετάλλαξη.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...