ΑΡΘΡΟΓΡΑΦΙΑ & ΕΠΙΜΕΛΕΙΑ ΚΕΙΜΕΝΟΥ

ΜΑΡΙΑ ΑΥΓΕΡΙΝΟΥ, φαρμακοποιός, ΜPharm,M.A

H Janssen αποκάλυψε νέα αποτελέσματα από τη μελέτη Φάσης Ib/II, CARTITUDE-1, για την CAR-T θεραπεία, JNJ-4528

H Janssen αποκάλυψε νέα αποτελέσματα από τη μελέτη Φάσης Ib/II, CARTITUDE-1, για την CAR-T θεραπεία, JNJ-4528, σε ασθενείς με υποτροπιάζον ή ανθεκτικό μυέλωμα. Σύμφωνα με τα νέα στοιχεία, οι ασθενείς ανταποκρίθηκαν θετικά στη θεραπεία με το 86% να πετυχαίνει πλήρη απόκριση σε επαναληπτική εξέταση στους 11,5 μήνες και το 86% να παραμένει ζωντανό και χωρίς εξέλιξη της νόσου στους μήνες.

Το τμήμα γονιδιακής θεραπείας, AveXis, της Novartis ανακοίνωσε την ευρωπαϊκή έγκριση του Zolgensma

Το τμήμα γονιδιακής θεραπείας, AveXis, της Novartis ανακοίνωσε την ευρωπαϊκή έγκριση του Zolgensma (onasemnogene abeparvovec), το οποίο αποτελεί τη μοναδική γονιδιακή θεραπεία για τη Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία (Spinal Muscular Atrophy, SMA). Συγκεκριμένα, η Ευρωπαϊκή Επιτροπή χορήγησε έγκριση υπό όρους (conditional approval) στο Zolgensma για τη θεραπεία ασθενών με 5q SMA με διαλληλική μετάλλαξη στο SMN1 γονίδιο και μία κλινική διάγνωση SMA τύπου 1 ή ασθενών με 5q SMA με μία διαλληλική μετάλλαξη στο SMN1 γονίδιο και μέχρι 3 αντίγραφα του SMN2 γονιδίου. Η έγκριση καλύπτει βρέφη και μικρά παιδιά με SMA μέχρι 21 Kg σύμφωνα με την εγκεκριμένη δοσολογία.

Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε ένα συνδυασμό των Venclyxto (venetoclax) και Gazyvaro (obinutuzumab)

Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε ένα συνδυασμό των Venclyxto (venetoclax) και Gazyvaro (obinutuzumab) της Roche ως μη χημειοθεραπευτική αγωγή για ασθενείς που δεν έχουν λάβει προηγούμενη θεραπεία για Χρόνια Λεμφοκυτταρική Λευχαιμία (Chronic Lymphocytic Leukaemia, CLL). Η Roche τόνισε ότι ο συνδυασμός έχει καθορισμένη διάρκεια θεραπείας 12 μήνες.

Σύμφωνα με μελέτη των Cottin V et al (2020) η πιρφενιδόνη έδειξε υπεροχή έναντι της νιντεδανίμπης (Ofev)

Σύμφωνα με μελέτη των Cottin V et al (2020) η πιρφενιδόνη έδειξε υπεροχή έναντι της νιντεδανίμπης (Ofev) σχετικά με τον κίνδυνο θνησιμότητας και νοσηλειών σχετιζόμενων με αναπνευστικά προβλήματα μεταξύ ασθενών με Ιδιοπαθή Πνευμονική Ίνωση (Idiopathic Pulmonary Fibrosis, IPF) σε 12μηνη αξιολόγηση. Παρ’ ‘όλα αυτά λιγότεροι ασθενείς με IPF που έλαβαν νιντεδανίμπη διέκοψαν τη θεραπεία συγκριτικά με τους ασθενείς που έλαβαν πιρφενιδόνη.

Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (US Food and Drug Administration, FDA) ενέκρινε τις p.o. κάψουλες νιντεδανίμπης (Ofev) για τη θεραπεία ασθενών με χρόνιες ινωτικές διάμεσες πνευμονικές παθήσεις

Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (US Food and Drug Administration, FDA) ενέκρινε τις p.o. κάψουλες νιντεδανίμπης (Ofev) για τη θεραπεία ασθενών με χρόνιες ινωτικές διάμεσες πνευμονικές παθήσεις (Interstitial Lung Diseases, ILD) με προοδευτικό φαινότυπο. Η έγκριση, αυτή, είναι η πρώτη για τη συγκεκριμένη ένδειξη και η Τρίτη για τη νιντεδανίμπη. Βασίζεται στα αποτελέσματα τυχαιοποιημένης, διπλά τυφλής, ελεγχόμενης με εικονικό φάρμακο κλινικής δοκιμής που αξιολόγησε την ασφάλεια και αποτελεσματικότητα 150 mg νιντεδανίμπης χορηγούμενων 2 φορές ημερησίως για τη θεραπεία ινωτικών πνευμονικών παθήσεων που χειροτερεύουν με την πάροδο του χρόνου σε περισσότερους από 650 ασθενείς.

Στις 21 Μαΐου 2020 ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (US Food and Drug Administration, FDA) ενέκρινε το Deferiprone (Ferriprox) για τη θεραπεία ασθενών με υπερφόρτωση μεταγγιζόμενου σιδήρου λόγω θαλασσαιμικού συνδρόμου

Στις 21 Μαΐου 2020 ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (US Food and Drug Administration, FDA) ενέκρινε το Deferiprone (Ferriprox) για τη θεραπεία ασθενών με υπερφόρτωση μεταγγιζόμενου σιδήρου λόγω θαλασσαιμικού συνδρόμου όταν η χηλική θεραπεία είναι ανεπαρκής. Το deferiprone χορηγείται σε μορφή ταμπλέτας δύο φορές ημερησίως και έχει την ικανότητα να μειώνει τα επίπεδα φεριτίνης στον ορό αίματος. Οι ασθενείς με θαλασσαιμικά σύνδρομα βρίσκονται σε μεγαλύτερο κίνδυνο υψηλών επιπέδων σιδήρου στο αίμα και τα ζωτικά όργανα μετά από μεταγγίσεις αίματος λόγω της μειωμένης παραγωγής αιμοσφαιρίνης. Το deferiprone είναι σχεδιασμένο να δένεται στο σίδηρο στους ιστούς του σώματος και την κυκλοφορία, αποτρέποντας βλάβη στην καρδιά και το συκώτι.

Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) χορήγησε ονομασία Σπάνιας Παιδιατρικής Νόσου στο ΑΒΤ-414

Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) χορήγησε ονομασία Σπάνιας Παιδιατρικής Νόσου στο ΑΒΤ-414, ένα ερευνώμενο προϊόν σύζευξης αντισώματος-φαρμάκου (ADC), το οποίο επικεντρώνεται στ

Άτυπα παρκινσονικά σύνδρομα: Προϊούσα Υπερπυρηνική Παράλυση (PSP)

Συγγραφέας: Μαρία Σταμέλου, Επίκουρη Καθηγήτρια Νευρολογίας, Παν/μιου Marburg, Γερμανίας

Εισαγωγή

Παγκόσμια Ημέρα Σπανίων Παθήσεων

Συγγραφέας: Δημοσθένης Μπούρος, Πρόεδρος ΕΕΣΠΟΦ, Καθηγητής Πνευμονολογίας Ιατρικής Σχολής ΕΚΠΑ

Οι «σπάνιες παθήσεις», ανέρχονται σε 6.000 έως 8.000 παθήσεις, η καθεμιά από τις οποίες αφορά ένα πολύ μικρό αριθμό ασθενών.